基因治疗评价模型构建平台

与传统药物治疗原理不同，基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控。为了评价基因治疗的有效性，需要合适的动物模型。理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果，还能大大降低临床出现不良反应的风险。无论是基因修饰的动物模型，还是通过手术或药物诱导、基因治疗载体造模建立的疾病模型，赛业生物均具有深厚的技术优势和项目经验。

基因修饰动物模型精选（过表达、干扰、基因编辑）

赛业生物针对基因治疗研究特点，开发了一系列适应基因治疗评价小鼠模型，即HUGO-GT^®全基因组人源化模型。基于TurboKnockout基因编辑技术自主研发，该模型不仅能代替已有模型满足大部分药企的临床前实验需求，并且能更好地用于药物临床前研发，特别是对于基因序列完整性具有高要求的ASO、CRISPR和siRNA等多种基因治疗药物。在DMD、RHO等相关疾病基因治疗管线中，已有多例使用人源化疾病模型进行临床前药物研发的成功案例。

产品编号	产品名称	品系背景	应用领域
C001608	B6-hC3/hTFRC (CDS) 小鼠	C57BL/6JCya;C57BL/6NCya	C3/TFRC靶向药物的研发，跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001410	B6-htau 小鼠	C57BL/6JCya	阿尔茨海默氏病（AD)，额颞叶痴呆（FTD）
C001796	B6-hIL23A/hIL12B/hTL1A 小鼠	C57BL/6Cya	炎症性肠病（IBD）、银屑病等过敏性和炎症性疾病，免疫相关疾病和癌症
C001881	B6-hDMD (E49-53)*Del E50 小鼠	C57BL/6NCya	杜氏肌营养不良症（DMD）
C001533	B6-hINHBE 小鼠	C57BL/6NCya	肥胖，与脂肪分布和储存不当相关代谢性疾病
C001932	B6-huIL17A/huIL17F 小鼠	C57BL/6NCya	类风湿性关节炎（RA）、银屑病、多发性硬化症、炎症性肠病（IBD）
C001900	B6-huFGFR1 小鼠	C57BL/6NCya	癌症/肿瘤
C001853	B6-huIL15 小鼠	C57BL/6NCya	自身免疫性疾病，肿瘤
C001495	B6-hRHO-P23H 小鼠	C57BL/6JCya	视网膜变性，RP
C001517	B6-hRHO*P23H/hRHO 小鼠	C57BL/6JCya	视网膜变性，RP
C001396	B6J-hRHO 小鼠	C57BL/6JCya	视网膜变性，RP
C001910	B6-huMSH3 小鼠	C57BL/6NCya	亨廷顿舞蹈症（HD），1型强直性肌营养不良（DM1）
C001915	B6-huSLC16A1 小鼠	C57BL/6NCya	乳酸代谢，肿瘤
C001913	B6-huTNFR2 (huTNFRSF1B) 小鼠	C57BL/6NCya	自身免疫性疾病，肿瘤，神经退行性疾病
C001798	B6-huGUCY2D 小鼠	C57BL/6JCya	Leber先天性黑蒙（LCA），锥杆细胞营养不良（CORD）

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手术模型精选

类型	疾病名称	实验动物	造模方法
精神类疾病	抑郁症	小鼠	颈动脉结扎手术
精神类疾病	更年期抑郁症/骨质疏松	小鼠	卵巢切除手术
心血管疾病	主动脉硬化	小鼠	主动脉缩窄手术
代谢类疾病	肾缺血再灌注损伤	小鼠	肾脏切除

基因治疗载体造模

通过局部注射和系统性注射含有致病基因的病毒载体在动物全身或者部分组织造成疾病表型，用于未来进一步的疗法实验做准备。通常适用于纯合致死疾病模型的造模和特异性组织或细胞疾病的造模。如：肝脏过表达模型的腺相关病毒（AAV）造模，GD/GO小鼠的腺病毒（ADV）造模。