基因治疗评价模型构建平台
与传统药物治疗原理不同，基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控。为了评价基因治疗的有效性，需要合适的动物模型。理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果，还能大大降低临床出现不良反应的风险。无论是基因修饰的动物模型，还是通过手术或药物诱导、基因治疗载体造模建立的疾病模型，赛业生物均具有深厚的技术优势和项目经验。
基因修饰动物模型精选（过表达、干扰、基因编辑）
赛业生物针对基因治疗研究特点，开发了一系列适应基因治疗评价小鼠模型，即HUGO-GT®全基因组人源化模型。基于TurboKnockout-Pro技术自主研发，该模型不仅能代替已有模型满足大部分药企的临床前实验需求，并且能更好地用于药物临床前研发，特别是对于基因序列完整性具有高要求的ASO、CRISPR和siRNA等多种基因治疗药物。在DMD、RHO等相关疾病基因治疗管线中，已有多例使用人源化疾病模型进行临床前药物研发的成功案例。
| 产品编号 | 产品名称 | 品系背景 | 应用领域 | 订购 |
|---|---|---|---|---|
| I001209 | B6-hTFRC/htau 小鼠 | C57BL/6Cya | 神经退行性疾病，铁代谢疾病、肿瘤，TFRC和MAPT靶向治疗药物的研发 | |
| C001681 | B6-3*hSMN2 小鼠 | C57BL/6NCya | 脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA） | |
| C001504 | B6-hSMN2(SMA) 小鼠 | C57BL/6NCya | 脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA） | |
| C001682 | B6-4*hSMN2 小鼠 | C57BL/6NCya | 脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA） | |
| C001410 | B6-htau 小鼠 | C57BL/6JCya | 阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD） | |
| I001181 | B6-htau*P301L 小鼠 | C57BL/6JCya | 阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD） | |
| I001182 | B6-htau*P301S 小鼠 | C57BL/6JCya | 阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD） | |
| C001568 | B6-hMECP2 小鼠 | C57BL/6NCya | 雷特综合征（Rett syndrome，RTT） | |
| C001569 | B6-hMECP2*T158M 小鼠 | C57BL/6NCya | 雷特综合征（Rett syndrome，RTT） | |
| C001418 | B6-hTARDBP 小鼠 | C57BL/6JCya | 肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD） | |
| I001191 | B6-hFUS 小鼠 | C57BL/6JCya | 肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶脑退行性病变/痴呆（Frontotemporal lobar degeneration/dementia，FTLD-FUS) | |
| C001512 | B6-hTTR 小鼠 | C57BL/6NCya | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis，ATTR） | |
| C001525 | H11-Alb-hTTR*V50M 小鼠 | C57BL/6NCya | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis，ATTR） | |
| C001647 | B6-hFUS*R521C 小鼠 | C57BL/6JCya | 肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶脑退行性病变/痴呆（Frontotemporal lobar degeneration/dementia，FTLD-FUS) | |
| C001396 | B6J-hRHO 小鼠 | C57BL/6JCya | 视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）；先天性静止性夜盲症（Congenital stationary night blindness，CSNB） |
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手术模型精选
| 类型 | 疾病名称 | 实验动物 | 造模方法 |
|---|---|---|---|
| 精神类疾病 | 抑郁症 | 小鼠 | 颈动脉结扎手术 |
| 更年期抑郁症/骨质疏松 | 小鼠 | 卵巢切除手术 | |
| 心血管疾病 | 主动脉硬化 | 小鼠 | 主动脉缩窄手术 |
| 代谢类疾病 | 肾缺血再灌注损伤 | 小鼠 | 肾脏切除 |
基因治疗载体造模
通过局部注射和系统性注射含有致病基因的病毒载体在动物全身或者部分组织造成疾病表型，用于未来进一步的疗法实验做准备。通常适用于纯合致死疾病模型的造模和特异性组织或细胞疾病的造模。如：肝脏过表达模型的腺相关病毒（AAV）造模，GD/GO小鼠的腺病毒（ADV）造模。
