基因治疗评价模型构建平台

与传统药物治疗原理不同，基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控。为了评价基因治疗的有效性，需要合适的动物模型。理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果，还能大大降低临床出现不良反应的风险。无论是基因修饰的动物模型，还是通过手术或药物诱导、基因治疗载体造模建立的疾病模型，赛业生物均具有深厚的技术优势和项目经验。

基因修饰动物模型精选（过表达、干扰、基因编辑）

赛业生物针对基因治疗研究特点，开发了一系列适应基因治疗评价小鼠模型，即HUGO-GT^®全基因组人源化模型。基于TurboKnockout基因编辑技术自主研发，该模型不仅能代替已有模型满足大部分药企的临床前实验需求，并且能更好地用于药物临床前研发，特别是对于基因序列完整性具有高要求的ASO、CRISPR和siRNA等多种基因治疗药物。在DMD、RHO等相关疾病基因治疗管线中，已有多例使用人源化疾病模型进行临床前药物研发的成功案例。

产品编号	产品名称	品系背景	应用领域
C002044	huSTEAP1 小鼠	C57BL/6NCya	前列腺癌、Ewing肉瘤、肿瘤免疫治疗
C002040	huPD-1/huCD19 小鼠	C57BL/6J;6NCya	肿瘤免疫
C001731	huCD19 小鼠	C57BL/6NCya	系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）等自身免疫疾病及B细胞恶性肿瘤，抗人CD19 CAR-T细胞疗法，双特异性抗体和联合治疗
C002060	huSCN2A 小鼠	C57BL/6NCya	癫痫
C001911	huALK7(ACVR1C) 小鼠	C57BL/6NCya	肥胖、2型糖尿病等代谢性疾病，视网膜母细胞瘤等恶性肿瘤
C002023	huCNR1(2) 小鼠	C57BL/6NCya	肥胖、2型糖尿病（T2D）、焦虑症、药物成瘾、认知障碍、精神分裂症
C002034	huCD8A 小鼠	C57BL/6NCya	肿瘤、感染性疾病、自身免疫病、移植物抗宿主病（GvHD）
C001860	huTFRC 小鼠	C57BL/6NCya	铁代谢疾病、神经退行性疾病和肿瘤，跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001857	huCD98HC(SLC3A2) 小鼠	C57BL/6NCya	癌症、氨基酸转运与代谢干预、免疫调节与自身免疫
C001813	huIL5 小鼠	C57BL/6NCya	哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性粒细胞增多综合征、过敏性鼻炎、过敏性皮炎
C001784	B6-hIL31 小鼠	C57BL/6NCya	炎症性疾病，瘙痒性皮肤病，癌症
C001714	huC5AR1 小鼠	C57BL/6NCya	银屑病、类风湿关节炎和炎症性肠病等多种炎症性疾病和自身免疫性疾病，阿尔茨海默病相关神经炎症以及部分肿瘤
C001903	huACVR2A 小鼠	C57BL/6NCya	结直肠癌与胃癌等恶性肿瘤、骨骼与软骨发育疾病、生殖系统与性腺发育
C002041	huPD-1/huFcRn 小鼠	C57BL/6J;6NCya	免疫治疗，肿瘤研究，药物筛选
C001504	B6-hSMN2 (SMA) 小鼠	C57BL/6NCya	脊髓性肌萎缩症，SMA

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手术模型精选

类型	疾病名称	实验动物	造模方法
精神类疾病	抑郁症	小鼠	颈动脉结扎手术
精神类疾病	更年期抑郁症/骨质疏松	小鼠	卵巢切除手术
心血管疾病	主动脉硬化	小鼠	主动脉缩窄手术
代谢类疾病	肾缺血再灌注损伤	小鼠	肾脏切除

基因治疗载体造模

通过局部注射和系统性注射含有致病基因的病毒载体在动物全身或者部分组织造成疾病表型，用于未来进一步的疗法实验做准备。通常适用于纯合致死疾病模型的造模和特异性组织或细胞疾病的造模。如：肝脏过表达模型的腺相关病毒（AAV）造模，GD/GO小鼠的腺病毒（ADV）造模。