小核酸药物研发

小核酸药物是继小分子化药和抗体药物之后的第三代制药支柱。赛业生物依托HUGO-GT全基因组/靶点人源化模型、iPSC定向分化细胞等资源，打造特色药效平台，为小核酸药研发提供一站式、高效可靠的临床前评价服务与数据支持。

小核酸药物研发

小核酸药物研发平台

小核酸药物是继小分子化药和抗体药物之后的第三代制药支柱。依托HUGO-GT全基因组人源化模型及靶点人源化模型，赛业生物打造了以核酸药研究为特色的创新型药效平台，为您提供从体外筛选到体内验证、直达IND的一站式临床前解决方案。平台汇集覆盖代谢、神经、眼科等领域的体内外评价模型：包括系列人源化小鼠/大鼠模型，以及iPSC定向分化细胞与基因修饰iPSC产品；结合药效评价服务，为核酸药物研发提供更可靠、更高效的研究工具和数据支持。

小核酸药效评价模型

药效评价服务

创新型小核酸药效评价模型

1. 小核酸基因编辑和人源化模型精选

产品编号	产品名称	品系背景	应用领域	订购

暂无数据

2. 小核酸细胞模型精选

基于专业的iPSC技术服务平台，赛业生物建立了iPSC细胞库，致力于为人类疾病研究提供包括：可进一步分化为神经、视网膜及造血系统细胞的多种iPSC衍生细胞，以及通过基因编辑技术引入SOD1、TARDBP等基因点突变构建的神经退行性疾病细胞模型等。这些细胞模型能够更好地模拟人体生理及疾病状态，为疾病机制研究、药物筛选与细胞治疗开发提供强有力的工具。

服务编号	产品名称	应用领域
SY-iCN-00001	iPSC-CN（皮质神经元）	阿尔茨海默病（AD）
SY-iN-00001	iPSC-NPC（神经祖细胞）	神经疾病（如AD）
SY-iM-00001	iPSC-MN（运动神经元细胞）	肌萎缩侧索硬化（ALS）
SY-iD-00001	iPSC-DA（多巴胺能神经元）	帕金森病（PD）
SY-iMU-00002	MU-iPSC-SOD1 (p.H47R)	肌萎缩侧索硬化（ALS）
SY-iMU-00003	MU-iPSC-SOD1 (p.A5V)	肌萎缩侧索硬化（ALS）
SY-iMU-00001	MU-iPSC-TARDBP（M337V）	肌萎缩侧索硬化（ALS）
SY-iR-00001	iPSC-RPE（视网膜色素上皮细胞）	视网膜色素变性（RP）
SY-iH-00001	iPSC-HPC（造血祖细胞）	造血祖细胞-血液类疾病，T细胞、NK细胞和巨核细胞等分化

小核酸药物研发平台优势

优质稀缺的人源化模型资源：拥有系列经过验证的HUGO-GT全人源化模型（如RHO、SMN等）及靶点人源化模型（如PCSK9、INHBE等），适用于ASO、siRNA等多种核酸药物的临床前评价；模型覆盖代谢、神经、眼科等热门疾病领域，支持人源化模型定制化突变服务，助力开发治疗方案。
成功助力IND申报的项目经验：国际知名专家团队领衔，已支持多个客户项目顺利通过IND申报，以扎实的研究数据和专业的服务能力，赋能新药临床转化。
成熟稳定的综合服务平台：从体外细胞/iPSC模型药效评价，到各类疾病动物模型验证，再到体内药理药效和生物分析，均可由赛业生物创新型CRO药效平台提供支持，确保在同一体系下项目研究数据的连贯性。
ISO9001:2015/OLAW认证及AAALAC认可多重质控：ISO9001:2015和OLAW认证确保向广大专家学者提供的所有产品和技术服务符合国际标准，AAALAC认可表明了赛业生物尊重动物福利和伦理、重视生物安全的负责任态度。