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in vivo CAR-T

in vivo CAR-T是区别于传统体外CAR-T的新一代治疗技术。赛业生物依托人源化动物模型构建与差异化药效评价服务,为in vivo CAR-T及各类CAR-T治疗药物的研发、临床前评估提供全流程支撑。

in vivo CAR-T

in vivo CAR-T(体内CAR-T)是区别于传统体外CAR-T(ex vivo CAR-T)的新一代治疗技术,核心原理通过靶向递送载体(如慢病毒载体、mRNA-LNP等),在患者体内直接将T细胞重编程为CAR-T细胞,绕开复杂的体外制备环节。该技术无需将患者T细胞体外分离、改造、扩增,也基本不需要清淋化疗预处理,仅通过单次静脉输注即可完成治疗。目前该技术主要应用于血液系统恶性肿瘤(如多发性骨髓瘤),同时逐步拓展至自身免疫性疾病领域。赛业生物依托人源化动物模型构建与差异化药效评价服务,为in vivo CAR-T及各类CAR-T药物的研发、临床前评估提供全流程支撑。

人源化动物模型
人源化动物模型
药效评价服务
药效评价服务

人源化动物模型

1. 免疫系统人源化重建模型精选

产品编号产品名称品系背景应用领域订购

2. 靶点人源化模型精选

产品编号产品名称品系背景应用领域订购
暂无数据

药效评价服务

基于人源化模型开展标准化体内药效实验:包括载体递送效率检测、CAR-T细胞体内表达定量、靶细胞(肿瘤细胞/ B细胞)清除能力评估、肿瘤生长抑制率测算、动物安全性与生存期监测等,形成完整临床前数据报告。

细胞疗法药效评价应用案例

1. huHSC-C-NKG-ProF模型:用于自身免疫疾病相关in vivo CAR-T药效评价
2. huPBMC-C-NKG模型:用于血液系统恶性肿瘤相关in vivo CAR-T药效评价

in vivo CAR-T平台优势

  • 模拟人体真实免疫环境:突破传统普通小鼠模型缺陷,完整重建人类免疫系统与药物靶点,精准还原in vivo CAR-T在人体内的细胞行为、靶向效果、免疫互作,提升临床前数据对人体试验的预测准确性。
  • 模型差异化,场景全覆盖:区分短期药效、长期慢性研究、自免疾病、血液肿瘤等不同场景,提供快速重建、全免疫重建、多靶点共人源化等定制化模型,适配体内CAR-T全研发阶段。
  • 稳定性高,实验可靠:优化造血干细胞移植、细胞因子敲入等工艺,提升人源免疫细胞存活率与功能成熟度,降低GvHD发生概率,延长实验窗口期,保障长期观测实验顺利开展。
  • 适配前沿研发趋势:多靶点共人源化模型可支撑in vivo CAR-T治疗、双特异性靶向药物的开发,紧跟行业技术迭代方向。
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