靶点人源化模型
由于某个或某些基因被人类基因、基因组序列或调控元件替代，靶点人源化模型可以表达出完整的人源蛋白或包含人源特定结构域的嵌合蛋白，从而模拟人类药物作用的过程，已广泛应用于肿瘤免疫治疗等生物医学研究和临床治疗方案的开发中。
靶点人源化模型
靶点人源化模型采用基因组编辑技术，原位将小鼠内源靶点基因替换为人源基因序列，可在小鼠体内生理性表达完整人源靶点蛋白，模拟人源-药物靶点真实结合作用环境，克服啮齿类与人类靶点蛋白的物种差异壁垒。模型保留小鼠原生生理、免疫调控通路，适配抗体药、融合蛋白、核酸药物、靶向小分子的体内药效筛查、给药耐受性、毒副作用、药代动力学评估，广泛应用肿瘤免疫、自身免疫、中枢神经、代谢、心血管、罕见病等赛道新药临床前验证，大幅提升动物实验数据向临床结果的转化准确率，是靶向药物研发不可或缺的体内平台。
靶点人源化模型精选
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靶点人源化模型药效验证案例
1. hSCN10A(Nav1.8)(SD)大鼠模型药效验证（编号：CR008）
2. B6-hTFRC(CDS)模型药效验证（编号：C001584）
3. hALK7(hACVR1C)模型药效验证（编号：C001709）
4. B6-hCRBN模型药效验证（编号：C001683）
靶点人源化模型精选文献
Histone acetyltransferase 1 promotes postinfarction inflammatory response by regulation of monocyte histone succinylation
Nature Communications（2025）|huC3
DAZAP2 functions as a pan-coronavirus restriction factor by inhibiting viral entry and genomic replication
mBio（2025）|hACE2-All CDS-B6J
Gasdermin-E-mediated pyroptosis drives immune checkpoint inhibit
Nature Communications（2024）|huPD-1
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