神经及肌肉药效评价

成熟的神经及肌肉疾病研究评价平台，可构建各类神经退行性疾病、精神类疾病及肌肉疾病模型，提供行为学检测、病理分析、分子机制研究及体内外药效评价一站式服务，助力神经与肌肉领域创新药研发及疗效验证。

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药效评价服务

神经及肌肉药效评价

服务分类

血脑屏障递送药效评价（BBB）

阿尔兹海默病药效评价（AD）

帕金森病药效评价（PD）

神经及肌肉药效评价综合解决方案

赛业生物依托以神经退行性疾病为特色的神经及肌肉药效服务平台，聚焦神经及肌肉疾病研究需求，一站式提供多元化细胞模型构建、高标准动物模型制备、精细化给药操作、行为学分析及系统化药理药效分析全流程技术服务，打通体外至体内研究链路，形成完整研究闭环，全方位支撑神经与肌肉领域疾病科研及新药研发工作。

神经及肌肉大小鼠模型

神经及肌肉细胞模型

注射给药

行为学分析

药理药效分析

神经及肌肉大小鼠模型

基于成熟的动物模型构建技术，我们可以提供一系列神经及肌肉疾病基因编辑和药物诱导大小鼠模型，涵盖基因敲除、条件性敲除、点突变、转基因和人源化等多种打靶方式，除现货小鼠外，还可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

1. 神经及肌肉基因编辑和人源化模型精选

产品编号	产品名称	品系背景	应用领域
C002015	Scn1a-KO 小鼠	C57BL/6JCya	抗癫痫药物筛选、SCN1A基因治疗策略验证、癫痫发病机制研究及Dravet综合征（DS）相关神经精神共病干预研究
C001959	huSTMN2 小鼠	C57BL/6JCya	肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）等神经退行性疾病
C002010	huRAGE(AGER)(BALB/c) 小鼠	BALB/cAnCya	动脉粥样硬化与心血管研究、阿尔茨海默病机制研究、脓毒症与炎症反应研究、肺纤维化与慢性肺病研究
C002012	huDMPK/huTFRC 小鼠	C57BL/6NCya	强直性肌营养不良Ⅰ型（DM1）伴发肌肉萎缩、心脏传导异常、胰岛素抵抗及中枢神经系统病变的综合研究
CR006	hSCN10A(Nav1.8)(SD) 大鼠	SD	急性疼痛、糖尿病周围神经性疼痛、术后疼痛等机制研究，靶向Nav1.8通道的镇痛剂研发
C002028	huIL1B/huTFRC 小鼠	C57BL/6NCya	多发性硬化（MS）等神经炎症性疾病
C001860	huTFRC 小鼠	C57BL/6NCya	铁代谢疾病、神经退行性疾病和肿瘤，跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001836	hutau-P301S 小鼠	C57BL/6JCya	阿尔茨海默氏病（AD)，额颞叶痴呆（FTD）
I001203	huELP1 小鼠	C57BL/6NCya	家族性自主神经功能异常，FD
C001523	B6-hCALCA 小鼠	C57BL/6JCya	偏头痛药物靶点，药物筛选，药效实验
C002035	hSARM1 小鼠	C57BL/6NCya	阿尔茨海默病（AD），帕金森病（PD），青光眼，化疗诱导神经病变
C001944	huNLRP3/huTFRC 小鼠	C57BL/6NCya	免疫系统及炎症小体，神经退行性疾病的神经炎症，肿瘤与自身免疫性疾病
C001790	B6-hTREM1 小鼠	C57BL/6NCya	炎症性肠病、类风湿关节炎等多种炎症性疾病，神经胶质瘤、肝细胞癌等癌症，帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病
I001206	Ndufs4 KO 小鼠	C57BL/6JCya	Leigh综合征
C001264	Nod2 KO 小鼠	C57BL/6NCya	克罗恩氏病和其他炎症性肠病

2. 神经及肌肉疾病诱导模型精选

模型编号	模型名称	模型品系	诱导方式	应用领域
CG0028	AAV诱导的小鼠阿尔茨海默病（AD）模型	C57BL/6J	小鼠双侧海马立体定位注射AAV-APP和AAV-PSEN1	阿尔茨海默病（AD）
CG0016	AAV 诱导的小鼠帕金森综合征（PD）模型	C57BL/6J	小鼠静脉注射AAV9 PM228-hA53T-α-syn	帕金森综合征（PD）
CG0023	6-OHDA诱导帕金森小鼠模型	C57BL/6J	脑立体注射6-羟基多巴胺（6-OHDA）	帕金森综合征（PD）
CG0024	6-OHDA诱导帕金森大鼠模型	SD	脑立体注射6-羟基多巴胺（6-OHDA）	帕金森综合征（PD）
CG0026	MPTP诱导的PD小鼠模型	C57BL/6J	MPTP	帕金森综合征（PD）
CG0015	坐骨神经慢性压迫损伤模型（CCI）	C57BL/6J	通过松散结扎坐骨神经诱导	神经病理性疼痛
CG0018	脊神经结扎大鼠模型	SD	手术结扎特定的脊神经（常用 L5 脊神经）来诱导持续性的疼痛相关行为	神经病理性疼痛
CG0025	慢性不可预测性轻度应激模型	C57BL/6J	复杂压力诱导	抑郁症（Depression）

3. 神经及肌肉疾病模型定制繁育一站式服务

依托高效的TurboKnockout基因编辑技术，赛业生物可为您量身定制涵盖神经退行性病变、神经肌肉疾病等多种类型的动物模型，极大加速您的神经疾病基础研究和药效学研发进程。同时，我们可以为科研人员提供大小鼠的代繁育、快速繁育、胚胎/精子的冻存与复苏等项目，能一次性提供满足实验数量要求且出生年龄一致的大小鼠，为下游的动物实验保驾护航。

TurboKnockout基因编辑技术原理

神经及肌肉细胞模型

神经疾病体外细胞模型是连接基础研究与临床转化的重要桥梁。赛业生物依托成熟的基因编辑与iPSC诱导分化技术，构建两大体外细胞模型体系：一是基因修饰细胞模型，适用于高通量筛选与快速机制验证；二是人源iPSC分化细胞模型，具备高生理相关性，可为疾病机制解析与药效评估提供更贴近人体的研究平台。所有细胞模型具备明确的遗传背景与清晰的病理特征，助力您精准锁定靶点，加速药物研发进程。针对神经疾病研究的热门靶点，我们已构建了多款疾病特异性细胞模型，旨在为您提供更快速的研究响应与数据对标。

神经及肌肉细胞模型精选

服务类型	服务编号	靶向基因	交付规格	宿主细胞
基因敲除细胞系	SY-KO-00015	Mouse Ythdf2	1*10^6	Neuro-2a
	SY-KO-00028	Mouse Ulk4	1*10^6	Neuro-2a
	SY-KO-00041	Mouse Stk36	1*10^6	Neuro-2a
	SY-KO-00097	Mouse Mettl3	1*10^6	Neuro-2a
	SY-KO-00112	Mouse Tub	1*10^6	Neuro-2a
	SY-KO-00156	Mouse Isg15	1*10^6	HT22
	SY-KO-00179	Human MECP2	1*10^6	SK-N-SH
	SY-KO-00287	Human DISC1	1*10^6	U251
	SY-KO-00370	Mouse Ftsj1	1*10^6	HT22
	SY-KO-00377	Human NF1	1*10^6	U251
	SY-KO-00444	Human ELAVL1	1*10^6	U251
	SY-KO-00481	Mouse Nucks1	1*10^6	HT22
	SY-KO-00509	Mouse Tmem151a	1*10^6	HT22
	SY-KO-00563	Human PIGG	1*10^6	SH-SY5Y
	SY-KO-00583	Mouse Selenof	1*10^6	HT22
	SY-iKO-00001	Human APOE knockout	1*10^6	iPSC
点突变细胞系	SY-MU-00078	Human ITIH3 c.789+112G to A	1*10^6	SH-SY5Y
	SY-iMU-00001	Human TARDBP(M337V)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00002	MU-iPSC-SOD1 (p.H47R)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00003	MU-iPSC-SOD1 (p.A5V)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00009	MU-iPSC-TRAP1 (p.K126Q)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00010	MU-iPSC-TRAP1 (p.K126R)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00011	MU-iPSC-TRAP1 (p.K126T)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00012	MU-iPSC-GABRB3 (p.L235A)	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00013	MU-iPSC- APOE(p.C130R) Point Mutation	1*10^6	iPSC
	SY-iMU-00014	MU-Human APP(p.K670N and p.M671L) Point Mutation	1*10^6	iPSC
iPSC分化细胞系	SY-iN-00001	iPSC-NPC (神经组细胞)	1*10^6	Neuron cell
	SY-iM-00001	iPSC-MNP (运动神经元前体细胞)	1*10^6	Neuron cell
	SY-iD-00001	iPSC-DA (多巴胺能神经元)	1*10^6	Neuron cell
	SY-iCN-00001	iPSC-CN (皮层神经元)	1*10^6	Neuron cell

神经及肌肉细胞模型案例精选

1. 神经及肌肉疾病过表达细胞模型

2. 神经及肌肉疾病基因敲除细胞模型

3. 神经干细胞（NPC）分化——神经疾病模型

4. 皮质神经元分化——AD和FTD等神经疾病模型

5. 运动神经元（MN）分化——ALS和SMA等神经疾病模型

6. 多巴胺能神经元——PD等神经疾病模型

行为学分析

赛业生物自建标准化神经行为学平台，拥有充分的动物实验空间与成套专业行为学仪器设备，可承接水迷宫、Y迷宫、高架十字迷宫、旷场实验、转棒实验等常规动物行为学检测项目。平台配套专业行为观测记录分析软件，能够精准采集大小鼠活动数据、同步完成多维度数据流解析，同时遵循国际通用的神经行为学实验规范搭建标准化操作体系，有效保障实验数据的可比性与可重复性。客户既可委托平台全权代为实施行为学试验，也可选择在我司模式动物中心自主开展实验，全程享有动物模型专家的高质量技术支持。

神经行为学平台服务项目

服务项目	项目设施	检测内容	适用领域
旷场实验		自发活动行为、情绪状态，例如焦虑反应行为	焦虑症、抑郁症、帕金森病等
新物体识别实验		学习与记忆功能	阿尔茨海默病、帕金森病等
Y迷宫		学习与记忆功能	阿尔茨海默病、帕金森病等
Morris水迷宫		学习与记忆功能	阿尔茨海默病、帕金森病等
高架十字迷宫		情绪状态，例如焦虑反应行为	抑郁症、广泛性焦虑障碍、精神分裂症等
强迫游泳实验		模拟绝望状态的行为（常用于抗抑郁药物效果评估），极端运动状态（运动功能评估）	抑郁症等
明暗箱实验		情绪状态，例如焦虑反应行为	抑郁症、广泛性焦虑障碍等
三箱社交实验		社交行为	广泛性焦虑障碍、自闭症谱系障碍等
条件性恐惧实验		学习与记忆功能	阿尔茨海默病、焦虑症等
抓力测试		运动功能、神经肌肉功能	肌萎缩侧索硬化症、脊髓型肌萎缩症、杜氏肌营养不良症等
转棒实验		运动协调性、平衡能力、共济失调评估	帕金森病、亨廷顿舞蹈症、脊髓小脑共济失调等
平衡木		运动协调性、平衡能力、共济失调评估	帕金森病、亨廷顿舞蹈症、脊髓小脑共济失调等
爬杆实验		运动协调性、平衡能力、共济失调评估	帕金森病、基底节疾病等
步态分析		运动协调性、平衡能力、共济失调评估	帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、脊髓小脑共济失调等
小鼠跑步机		运动行为	神经肌肉疾病
哈氏疼痛反应实验（足底红外热刺激痛觉实验）		疼痛敏感性	神经病理性疼痛等
电子Von Frey实验（纤毛机械刺激实验）		疼痛敏感性	神经病理性疼痛等
丙酮实验（冷刺激痛觉实验）	/	疼痛敏感性	神经病理性疼痛等
圆筒实验	/	运动协调性	帕金森病、神经修复研究等
埋珠实验	/	情绪状态，例如焦虑反应行为	焦虑症、强迫症等
筑巢实验	/	情绪状态，例如焦虑反应行为	阿尔茨海默病、帕金森病等
理毛行为	/	情绪状态，例如焦虑反应行为	焦虑症、强迫症、抑郁症等

神经行为学平台服务优势

科学合理的实验空间规划设计：资深专家团队从光照、通风、隔音、功能区域距离等方面合理布局行为学实验平台及功能划分。
多功能行为学服务：配备专属水迷宫、Y迷宫、转棒、旷场、高架十字迷宫等多类型实验仪器设备，可开展学习记忆类、运动平衡类、精神情绪类和社会群体类等多种行为学实验服务。
便捷的行为观察记录分析系统：平台配备了行为观察记录分析软件，全面准确地反映大小鼠的行为状态，并可以同步分析多种数据流。
国际化服务标准：建立了国际认可规范的神经行为学研究标准，以提高实验之间的可比性和可重复性。研究人员可委托平台进行行为学实验，也可选择在我们的模式动物中心自行开展实验，并获得动物模型专家的高质量技术支持。

hMeCP2^T158M小鼠表型评价案例

1. 抓力与转棒实验分析

2. 步态分析

服务类型	服务内容
生理生化分析	血常规、凝血常规、肝功能、肾功能、血糖、血脂、心肌酶、C反应蛋白(CRP)、电解质、血气、血液粘度、肿瘤因子、抗氧化因子、免疫因子等
病理学分析	标准化病理制片（取材、脱水、包埋、切片）、HE及特殊染色，病理标志物检测、蛋白质定位表达分析、基因原位表达分析、细胞增殖与凋亡分析等
细胞功能检测	TransWell侵袭、细胞迁移实验、流式检测平台（细胞周期、细胞增殖、细胞凋亡）、细胞活力测定（CCK-8/MTT）、LDH细胞毒性测定、Caspase-3活性测定、活性氧（ROS）检测等
基因与蛋白表达分析	PCR、RT-PCR、qPCR、OD定量、Elisa检测、蛋白抽提定量、RNA抽提、 Southern blot、Western blot、引物设计及合成等
代谢分析	胰岛素耐受实验（ITT）、葡萄糖耐受实验（GTT）等相关代谢指标监测

神经及肌肉药效平台服务优势

丰富的体内体外模型资源：拥有经过验证的现货大小鼠模型和体外细胞模型，还可定制基因编辑、人源化、药物诱导等多类型神经肌肉疾病动物模型，大幅缩短课题筹备周期。
给药技术丰富，数据可靠：兼具中枢靶向精准给药与十余种常规给药方式，专业团队标准化实操给药，严格质控保障试验数据精准、重复性好。
药效评价体系完善：依托国际标准化检测体系，覆盖行为学、生化、病理、分子、细胞、代谢全维度药效分析，资深神经科学专家全程技术支撑，一站式完成从体外细胞筛选到体内动物药效全链条评价。
一站式服务省时省心：一站式贯通体内体外模型构建、精细化给药、行为学分析、多指标药效评价全流程，搭建体外到体内完整研发闭环，简化客户项目对接流程。