靶点验证

1. 全球热门抗体靶点信息库AbMart：一站式抗体靶点研发中枢

在抗体药物研发持续提速、靶点竞争日趋激烈的当下，科研机构与药企正面临信息零散、决策无据、研发无体系的困境：靶点信息碎片化、数据整合耗时费力，立项决策缺乏可靠依据；研发方向模糊、同质化竞争激烈，盲目推进极易造成资源浪费；从靶点分析到分子设计缺乏系统化支撑，理论研究难以高效落地，严重制约研发效率与成果转化。

作为赛业生物AbSeek智能抗体计算平台的核心模块，全球热门抗体靶点信息库AbMart，正是面向这一需求打造的高效立项研究工具，致力于为全球抗体药物研发人员提供一站式靶点研发中枢。AbMart深度整合全球热门抗体靶点的多维数据，全面覆盖靶点基础生物学特征、序列保守性分析、生理病理机制、全球研发管线、临床前与临床研究进展，以及市场竞争格局等关键内容。研发人员可快速了解靶点全貌，评估立项潜力与风险，精准研判靶点市场，为早期研究方向的选择提供关键的数据参考。AbMart聚焦抗体药物研发核心痛点，构建靶点信息—结构解析—抗体开发—模型验证—管线追踪一体化服务体系，覆盖从早期靶点发现到临床前研究全流程，显著降低研发门槛、缩短周期、提升成功率。平台覆盖CD8、TFR1、CD98HC、CD3、IGF1R、IL17A/F(IL17A)、ACVR2A、ACVR2B、PSMA、STEAP1、KLK2、DLL3、B7H3、SEZ6等数十个全球热门靶点，横跨多疾病领域，形成标准化、可复用的靶点研发框架。

2. 标准化体内动物模型资源：全面评估药物研发

动物模型是抗体靶点验证的核心体内评价体系，是衔接体外细胞实验与临床研究的关键桥梁。通过模式动物模拟人体生理、病理及靶点表达特征，用于验证靶点体内成药性，同时评价候选抗体的体内药效、作用机制、安全性及给药有效性，是靶点能否推进药物研发的核心依据。 常用模型包括人源化小鼠、免疫缺陷鼠、疾病动物模型及基因编辑动物模型。其中人源化模型可解决抗体种属交叉反应问题，贴合临床作用场景；疾病模型可直观评价抗体治疗效果；基因编辑动物可反向验证靶点的病理调控功能，夯实成药依据。动物模型可完整复刻体内循环、组织分布、免疫微环境及代谢过程，能够全面评估抗体体内药效、量效关系、药代特征与毒副作用，精准判断靶点临床转化价值。

针对抗体靶点验证的模型需求，可通过智鼠商城查询订购人源化小鼠、免疫缺陷鼠、疾病动物模型和KO/CKO模型等各类现货大小鼠模型，大幅缩短实验筹备周期。同时支持个性化动物模型定制服务，可适配不同靶点、不同研究场景的专属建模需求，全方位支撑靶点体内验证实验开展。

3. 多样化体外细胞模型资源：大批量抗体靶点初步验证

细胞模型是抗体靶点验证的核心体外研究体系，主要用于初步验证靶点表达定位、抗体结合特异性与亲和力，以及抗体介导的细胞信号调控、细胞杀伤等体外功能，是候选靶点与抗体初步筛选的基础模型。验证常用模型主要包括靶点过表达细胞系、靶点敲除/敲低阴性细胞系及疾病源性细胞。过表达细胞可快速验证抗体结合特异性，阴性细胞用于判定抗体作用的靶点依赖性，疾病相关细胞可模拟病理状态，验证抗体的实际功能活性。该模型优势为实验周期短、成本低、通量高、可控性好、无伦理限制，适合大批量抗体初筛与靶点可行性预判，有效降低体内实验研发风险。

针对抗体靶点验证的细胞模型需求，赛业生物可提供报告基因、人源化及标记细胞等现货细胞模型，可快速投入实验、缩短研发周期，同时支持基因编辑、点突变、过表达等个性化细胞模型定制服务，可精准匹配不同靶点验证与抗体验证的专属实验需求，高效支撑体外靶点筛选与功能验证工作。

抗体筛选——HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠

在本土企业技术创新浪潮中，赛业生物凭借全场景覆盖的平台布局脱颖而出。其 HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠并非单一产品，而是由HUGO-Mab、HUGO-Light和 HUGO-Nano三个功能差异化的系列组成。特别是后两者，通过突破性的技术设计，精准解决复杂抗体开发中的“配对难、穿透弱”痛点，构建了从基础单抗到双抗/多抗药物的全链条研发工具矩阵。

HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠系列产品包含HUGO-Mab全人单克隆抗体小鼠、HUGO-Light全人共轻链抗体小鼠和HUGO-Nano纳米抗体小鼠，拥有丰富的抗体序列多样性，包含全部的人源抗体重链、Kappa和Lambda轻链可变区germline基因。三个功能差异化的系列，精准解决抗体开发中“成药性不足、轻重链错配、IgG抗体穿透力弱”三大核心痛点，形成覆盖单抗、双抗、纳米抗体的全链条研发工具矩阵。其卓越的性能在抗体发现过程中展现出良好的效果，得到多家跨国药企、生物制药公司和学术机构的认可，为治疗性抗体新药提供了高效的研发引擎。

赛业生物以HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠为基础，整合完备的技术平台，全面启动了“HUGO-Ab^®-eKO同源速敲”计划，能实现快速、有效且个性化的定制服务。诚邀全球研究人员合作开发，助力治疗性抗体新药研发！

HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠系列

HUGO-Mab单克隆抗体平台

定位：夯实单抗开发基础，解决“成药性不足”痛点

技术：TurboKnockout原位替换+染色体易位

性能：免疫效价与野生型小鼠相当，全人源germline完整，全人源抗体亲和力（KD值）10⁻⁹ M以下

适配研发场景：单克隆抗体、ADC、CAR-T

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HUGO-Light双/多特异性抗体平台

定位：突破“轻重链错配”瓶颈，打造“乐高式”双/多特异性抗体工厂

技术：Igκ/Igλ原位插入单一人源轻链、敲除其他轻链

性能：统一轻链，双抗组装效率提升，降低错配率

适配研发场景：双/多特异性抗体、ADC、双/多特异性抗体ADC

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HUGO-Nano纳米抗体平台

定位：攻克“IgG穿透力弱”难题，重塑特殊场景治疗格局

特点：小分子量（仅15 kDa）+全人源+高灵活性

性能：血脑屏障穿透、实体瘤深部靶向，体内基因治疗载体的构建

适配研发场景：双/多特异性抗体、双/多特异性抗体ADC、in vivo CAR-T、RDC

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HUGO-Ab^®-eKO同源速敲

定位：难成药靶点克星，解决人鼠同源性高、免疫应答弱等痛点

技术：基于HUGO-Ab^®小鼠，敲除鼠源同源基因，消除免疫耐受

性能：免疫应答显著增强，高亲和力，高特异性抗体筛选成功率提升

适配研发场景：高同源靶点、GPCR、离子通道等难成药靶点

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HUGO-Ab^®全人源抗体小鼠靶点筛选案例

AI赋能抗体开发——AbSeek^®智能抗体计算平台，智造抗体未来，赋能新药研发

AbSeek^®智能抗体计算平台专为加速抗体药物开发而生，依托赛业生物20年的深厚积淀，融合人工智能与生物信息技术，打造覆盖抗体发现、优化及验证全流程的一站式智能解决方案。

AbSeek^®以AI技术为核心，整合30余款自研及开源工具，涵盖抗体序列分析、结构预测、亲和力优化、免疫原性评估等关键环节。对HUGO-Light™产生的大量重链抗体序列、HUGO-Nano™产生的仅重链序列进行种系和进化分析，以及结构模拟和评估，均能化简为繁。

其中，全球热门抗体靶点信息库（AbMart）模块是一个高效的抗体药物立项研究工具，聚合全球在研管线信息，直观呈现靶点的开发竞争态势，帮助研究者快速评估立项潜力与风险，精准研判靶点市场，为早期研究方向的选择提供关键的数据参考。以AbMart为切入点，从靶点立项与准备、抗体分子设计、合规筛查与功能验证，到成药性优化，AbSeek^®一站式解决抗体药物研发痛点，让效率翻倍！

为什么选择AbSeek^®智能抗体计算平台？

AbSeek^®智能抗体计算平台功能

• 抗体序列分析：CDR标注、抗体同源序列及其VDJ基因搜索分析、序列比对、系统发育树分析、重轻链的自然配对评估、物种或V基因家族的聚类可视化、专利和文献相似抗体序列检索、相互作用残基对分析、疏水性分析等。
• 结构预测：抗体3D结构预测、逆折叠预测、抗体抗原对接结构预测。
• 抗体功能预测：人源化评估、抗体抗原结合的亲和力评估、抗原B细胞表位预测、抗体稳定性评估、抗体理化特性分析等。
• 先导抗体优化：抗体亲和力成熟、抗体人源化改造、疏水性改造等。
• 抗体分子从头生成：抗原特异性的抗体分子生成。

AbSeek^®智能抗体计算平台赋能抗体药研发

体外药效验证

围绕抗体药物的成药性评价与机制研究，我们构建了覆盖多系统疾病的高智能动物与细胞模型平台，搭建了完善的体外、体内药效评价体系，并提供专业的IND申报支持服务。

赛业生物药筛细胞库涵盖报告基因、人源化及标记细胞等，精准模拟药物作用环境。依托成熟的细胞基因编辑平台和完善的细胞培养体系，可提供多类型报告基因细胞系，通过在Jurkat、HEK293及CHO-K1等细胞中稳定整合荧光素酶报告基因，并搭配CD28、PD-1、TIGIT等关键免疫靶点或GLP-1R、GIPR、GCGR等代谢疾病靶点，构建了一系列高度灵敏的检测模型。这些经过体外验证的细胞系，是研究人员进行T细胞免疫调控、抗体功能评价及GPCR药物筛选等研究的理想工具。

此外，赛业生物提供了全面的体外细胞功能评价服务，覆盖从抗体亲和力（KD）测定、ADCC效应检测，到信号通路抑制/激活等机制研究的全流程，赋能药物研发人员快速锁定高活性候选分子，加速抗体药物从发现到临床前研究的进程。

体外药效验证数据

体内药效验证

围绕抗体药物的成药性评价与机制研究，赛业生物构建了覆盖多系统疾病的高智能动物模型平台，模型类型涵盖数万种小鼠与大鼠品系，并配套完善的运营与质量控制体系。赛业拥有HUGO-GT全基因组人源化模型、huPBMC/huHSC人源免疫系统模型、免疫缺陷模型、自发性肿瘤模型、眼科模型、代谢性疾病模型、炎症与自身免疫模型，以及神经与肌肉疾病模型等，广泛适用于机制研究、药物筛选、药效分析与安全性评估。

在肿瘤和免疫相关领域，赛业依托免疫重建小鼠模型构建了完整的药效评估平台，支持抗体与细胞治疗的体内验证和IND申报。特别在双特异性抗体（BsAb）开发方面，赛业提供多种靶点人源化与免疫系统人源化模型，广泛应用于药效研究、免疫细胞活化分析、CRS风险预测与脱靶毒性评估，极大提高临床前研究的临床相关性与可靠性。

体内药效验证数据

IND申报赋能新药临床转化

在全球生物医药研发竞速赛道上，赛业生物依托覆盖靶点验证——模型构建——药效评价——IND申报的完整技术链条，赛业生物为全球合作伙伴提供从早期研发到临床前申报的定制化解决方案，显著缩短研发周期，降低申报风险，已成为生物医药企业IND申报进程中可信赖的技术伙伴。

从国内首个X连锁视网膜劈裂（XLRS）基因疗法IND批件的诞生，到FDA与CDE双许可的国际认可；从2亿美元首付款的合作突破，到百亿级细胞扩增效率的技术革新，赛业生物以专业化CRO技术平台+模型定制化服务能力，持续为客户创造研发价值。未来，赛业生物将继续深耕基因编辑、药效评价与基因治疗等核心技术，以更精准的模型构建、更全面的评价体系、更高效的流程支持，助力更多创新疗法跨越研发壁垒，加速惠及全球患者，成为生物医药企业从研发到临床的全程技术护航者。