AAV腺相关病毒包装服务
AAV腺相关病毒包装服务
赛业生物依托多年病毒包装平台技术积淀，采用三质粒共转染体系与先进纯化工艺，可提供高纯度、高滴度、多血清型现货AAV、AAV定制、AAV动物模型构建、病毒下游注射及检测服务，同时依托AI-AAV平台开展衣壳变体筛选，自主开发多款靶向特异性AAV衣壳变体，相关专利超10个。相关服务与产品成果已被大量SCI文献引用，持续稳定支撑各类科研课题研究。
AAV病毒包装定制服务内容
赛业生物可以提供体外细胞或动物体内使用的纯化病毒，含过表达、干扰和敲除等类型，可根据实验需求定制单病毒、双病毒精准敲除方案，提供近百种血清型及特异性启动子，支持 lncRNA、circRNA、LSL、DIO条件性表达载体设计与各类shRNA筛选。从AAV载体的设计、构建，到病毒的包装、纯化、表达分析以及功能验证等，为客户最大限度缩短实验周期。
| 项目 | 服务内容 | 周期 | 规格（总量） | 订购 |
|---|---|---|---|---|
| 基础病毒包装 | 病毒包装+赠送对照病毒 | 2-3周 | 1E+12-1E+14vg | |
| 质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 2-3周 | 1E+12-1E+14vg | ||
| 过表达全套 | 亚克隆质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 3-5周 | 1E+12-1E+14vg | |
| 基因合成+质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 5-8周 | 1E+12-1E+14vg | ||
| 常规干扰（单靶点定制1+1） | 数据库设计1条shRNA质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 3-5周 | 1E+12-1E+14vg | |
| 常规干扰（精选1+1） | 数据库设计4条shRNA，构建慢病毒载体，包装慢病毒，稳转细胞筛选敲降效率最高的1条shRNA。质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 8-12周 | 1E+12-1E+14vg | |
| 常规干扰（3保1） | 数据库3条shRNA+1条阴性对照，质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 3-5周 | 1E+12-1E+13vg | |
| 组织特异性干扰miR30-shRNA（单靶点定制1+1） | 选用赛业启动子库序列+质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 3-5周 | 1E+12-1E+14vg | |
| 特异性启动子合成+质粒构建+质粒扩增+病毒包装+赠送对照病毒 | 5-8周 | 1E+12-1E+14vg |
AAV病毒包装服务优势
- 海量组织特异性启动子库：自有90余种标准化启动子资源，其中超80 种组织特异性启动子，覆盖神经、心肌、肝脏、视网膜、免疫细胞等主流靶向组织，按需实现细胞特异性基因表达或干扰。
- 超60种高效病毒血清型储备：包含10余种经典天然血清型和40余种AI改造突变衣壳变体，适配全身静脉、局部立体定位、玻璃体腔、小脑延髓池等多种给药方式。
- 全类型载体灵活定制：一站式搭建过表达、RNA敲降、lncRNA/circRNA 载体、DIO/LSL条件性表达、miR30干扰等各类骨架，支持双AAV分段敲除体系。
- 超高滴度稳定量产：悬浮细胞规模化生产，主流血清型成品滴度最高可达1×10¹⁴vg/mL，满足小鼠、大鼠、非人灵长类等大动物高剂量给药需求。
- 文库与AI序列智能设计：AI算法辅助优选 sgRNA、shRNA 序列，可定制Cap衣壳突变文库、sgRNA敲除文库、Barcode标记文库，同步提供衣壳产量免费预测工具。
AAV病毒包装客户高分文献案例
AI辅助筛选的创新型AAV病毒变体
AAV衣壳蛋白在基因治疗和疫苗开发中发挥着重要作用，但传统定向进化筛选技术存在着文库容量有限、成功率低、筛选效率低等诸多局限性，为此，我们通过深度学习建立了AI-AAV多目标迭代筛选平台，研发了多款可预测的AI-AAV算法模型，以高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测。其中，赛业生物在业内首次公开“AAV衣壳产量预测模型”工具（doi: https://doi.org/10.1016/j.omta.2026.201806 ），为广大研发人员提供免费开放的AAV载体改造预测服务，点击 “AAV衣壳产量预测模型” ，马上体验。
相比于传统定向进化，AI辅助筛选AAV完成了多维度突破，即：文库容量从有限到无限；使用AI模型而非湿实验来输出新序列；周期由至少3年缩短至1年左右，筛选效率提高3-6倍。
赛业生物自研AI-AAV载体开创眼底病微创基因治疗全新范式——Molecular Therapy Advances文献解读
2026年7月，赛业生物基因治疗研究团队，联合广东省生物技术研究院、暨南大学，在Molecular Therapy Advances上发表了题为AI-engineered AAV Capsid Enables Intravitreal Delivery for the Treatment of Diverse Retinal Degenerations的研究论文。研究首次完整披露自研AI多目标迭代筛选平台与全新眼科专属AAV变体AAV2.PN168。该载体攻克传统视网膜基因治疗 “视网膜下注射创伤大、转染范围局限” 核心痛点，仅需单次玻璃体腔注射即可在小鼠、非人灵长类（食蟹猴）实现全层视网膜、黄斑高效转导，并在Leber先天性黑蒙1型（LCA1）、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）两大致盲眼病模型展现长效治疗潜力，为国产眼科基因疗法临床转化开辟全新微创路径。
本次Molecular Therapy Advances论文发表，标志赛业生物AI驱动AAV衣壳工程技术完成国际同行权威验证。未来赛业生物将持续深化AI生物计算与基因递送载体研发融合，依托自主AAV平台、标准化疾病动物模型、临床前药效评价体系，携手全球生物医药合作伙伴推进多款眼底基因治疗候选药物开发，以国产创新载体技术，为数百万视网膜退行性失明患者带来更安全、长效、可及的全新治疗选择。
AI辅助筛选的创新型AAV病毒变体
AAV动物疾病模型构建服务
赛业生物可提供多种AAV现货病毒进行动脉粥样硬化、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）等疾病造模，具有简单、快速的特点，缩减实验流程，为心血管疾病、神经退行性疾病等重大疾病机制研究与药物评价提供标准化、即用型的模型构建解决方案。
超纯级AAV包装
非人灵长类动物（NHP）及其他大型动物体重大且体内免疫反应更灵敏，在进行相关研究时，对AAV病毒的质量和剂量要求更高。赛业生物可提供基于悬浮细胞三质粒转染的AAV包装工艺，并采用亲和层析、超离、离子交换层析多步精密纯化流程，确保获得更高质量，大规格的超纯级AAV病毒载体。经严格质控，可精确检测病毒滴度、衣壳蛋白纯度、实心率、基因组纯度、内毒素等关键指示，为您的研究提供可靠保障。
超纯级AAV病毒质检标准对比
| 类型 | 纯化级（常规科研） | 超纯级（NHP研究） |
|---|---|---|
| 细胞培养方式 | 摇瓶 | 摇瓶、生物反应器 |
| 纯化方式 | 碘克沙醇超离 | 碘克沙醇超离、亲和层析、离子交换层析、TFF等多步纯化方式相结合 |
| 滴度 | ≥1E13vg/mL | 1E13vg/mL-1E14vg/mL，可按需求和血清型特点订制 |
| 规格 | 1E12vg-1E14vg | 1E13vg-1E15vg |
| 实心率 | 50%-80% | ≥80% |
| 衣壳蛋白纯度 | ≥80% | ≥90% |
| 内毒素水平 | <10EU/mL | <2EU/mL |
| 交付质检项目 | qPCR检测滴度 | ddPCR检测滴度、衣壳纯度及大小、实心率、基因组纯度及大小、支原体、内毒素、无菌 |
超纯级AAV病毒质检项目明细
| 检测项目 | 检测方法 | QC标准 | |
|---|---|---|---|
| 交付质检项目 | 滴度检测 | ddPCR | 总量满足要求，成品滴度可根据需求定制 |
| 衣壳蛋白纯度及大小 | SDS-PAGE银染 | 衣壳蛋白大小与理论相符，纯度≥80% | |
| 实心率 | 透射电镜（TEM） | 实心率≥80% | |
| 病毒基因组纯度及大小 | 琼脂糖凝胶电泳 | 病毒基因组大小与理论相符，完整基因组含量≥80% | |
| 支原体 | 巢式PCR法 | 阴性 | |
| 内毒素 | 鲎试剂凝胶限度法 | <2EU | |
| 无菌 | 直接接种法 | 无生长 | |
| 可选质检项目 | AAV基因组测序 | 3代测序 | 出具检测报告 |
| 宿主DNA残留 | qPCR | 出具检测报告 | |
| 宿主蛋白残留 | ELISA | ＜50ng/1E+13vg | |
| 质粒残留 | qPCR | 出具检测报告 |
