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以核酸药研究为特色的创新型药效平台
从体内外模型到药理药效分析的一站式临床前解决方案。
内容速递
小核酸药物是继小分子化药和抗体药物之后的第三代制药支柱。依托HUGO-GT®全基因组人源化模型及靶点人源化模型,赛业生物打造了以核酸药研究为特色的创新型药效平台,提供一站式临床前解决方案。平台汇集覆盖代谢、神经、眼科等领域的体内外评价模型:包括系列人源化小鼠/大鼠模型,以及iPSC定向分化细胞与基因修饰iPSC产品;结合临床前药理药效研究服务,为核酸药物研发提供更可靠、更高效的研究工具和数据支持。
核心要点
  • 优质的人源化模型资源
    拥有系列经过验证的HUGO-GT®全人源化模型(如RHO、SMN2等)及靶点人源化模型(如PCSK9、INHBE等),适用于ASO、siRNA等多种核酸药物的临床前评价
  • 丰富的体外药物评价模型
    可进一步分化为神经、视网膜及造血系统细胞的多种iPSC衍生细胞,以及通过基因编辑技术引入SOD1、TARDBP等基因点突变构建的神经退行性疾病细胞模型等
  • 体内外模型在小核酸临床前药效评价中的应用案例
    聚焦PCSK9、INHBE、TFRC、tau、RHO等热门靶点,助力神经/代谢/眼科领域小核酸药物验证筛选。
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