AAV靶向七个组织的“血清型-启动子-注射方案”策略（含PDF下载）
2025-12-10
面对复杂的体内环境，如何为不同组织选择最有效的AAV递送方案？我们整理了一套针对不同组织的AAV实验实操指南，摒弃冗长理论，直击关键决策点：血清型、启动子、注射方案，旨在为研究人员提供明确的行动路径，从而有效提升项目成功率，显著降低试错成本与时间。
传统转基因模型周期长、成本高，病变的时空分布难以控制怎么办？
《AAV用于神经系统疾病造模策略》
- 病理精准靶向：Aβ沉积、Tau磷酸化、α-突触核蛋白等不同核心病理的建模方案
- 中枢高效递送：推荐AAV9及其优化变体，通过脑立体定位注射实现中枢神经系统高效转导
- 前沿案例解析：包含在恒河猴脑中实现Tau蛋白跨脑区传播等突破性实验案例
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肾脏会过滤掉全身给药的AAV，到底应该如何“精准投递”？
《AAV在肾脏组织研究中的靶向策略》
- 避开过滤：汇总4种局部注射方案（如输尿管逆行注射），绕过屏障，直达靶细胞
- 细胞级精准：提供从肾小管到足细胞的特异性启动子清单，避免误伤
- 血清型对决：数据告诉你，在肾脏里AAV8/9谁更胜一筹
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眼睛结构精密，如何有效穿透并靶向特定层细胞？
《AAV在视网膜组织研究中的靶向策略》
- 注射方式PK：清晰对比玻璃体腔与视网膜下注射的优劣，帮你根据靶细胞选对路径
- 明星血清型推荐：不仅涵盖AAV8，更推荐AAV2.7M8等穿透力更强的工程化变体
- 光感受器专属方案：汇总GRK1、RHO等光感受器特异性启动子，是治疗视网膜病变的必备
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胰腺难以转染，且细胞类型复杂，传统方法效率低下怎么办？
《AAV在胰腺组织研究中的靶向策略》
- 颠覆性方案：揭示了胰腺导管注射这一超高效率的“秘籍
- 便捷性替代：提供了衣壳优化AAV8的替代方案，通过简单的腹腔注射实现高效转
- 糖尿病研究利器：内含β细胞（Ins1）和α细胞（GCG）的特异性启动子，助你精准研究糖尿病机制
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AAV8/9易在肝脏富集，严重影响脂肪研究特异性？
《AAV在脂肪组织研究中的靶向策略》
- 告别肝脏泄露：重点推荐mAP2.2、adiponectin等脂肪特异性启动子，确保基因只在脂肪中表达
- 区分脂肪类型：提供靶向白色脂肪与棕色脂肪的差异化策略
- 策略权衡：清晰对比全身给药与局部注射的利弊，帮你根据实验目的做最佳选择
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如何在全心实现高效、均匀且细胞特异性的基因表达？
《AAV在心脏组织研究中的靶向策略》
- 血清型黄金标准：明确AAV9是全身给药的首选，AAV6是局部注射的利器
- 心脏启动子：通过多物种数据验证，cTnT是实现高效、低泄露心肌表达的最佳选择
- 靶向非心肌细胞：包含靶向心脏成纤维细胞的方案，为抗纤维化研究铺路
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肝脏细胞类型复杂，如何避免在肝实质细胞中“扎堆”表达？
《AAV在肝脏组织研究中的靶向策略》
- 肝细胞高效转导：揭示靶向肝实质细胞的“黄金标准”，提供经过验证的TBG启动子
- 攻克纤维化难题：利用AAV6/8血清型配合α-SMA/GFAP启动子，特异性靶向肝星状细胞（HSC）、逆转纤维化的成功案例
- 靶向策略清晰：提供针对肝细胞、肝星状细胞等不同靶点的血清型与启动子组合方案
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