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AAV在视网膜组织研究中的靶向策略
眼睛结构精密,如何有效穿透并靶向特定层细胞?
内容速递
目前已开展的眼科AAV基因治疗试验多集中于眼底疾病,且靶向的细胞类型不一,如视网膜色素上皮细胞、神经节细胞和光感受器等。不同的AAV血清型具有不同的结合受体和组织趋向性,根据治疗目的不同,针对不同靶细胞及注射方式来进行血清型的选择。同时,选择特异性启动子靶向特定的细胞,从而避免在非靶向细胞中大量表达。此外,清晰对比玻璃体腔与视网膜下注射的优劣,帮你根据靶细胞选对路径。
核心要点
  • 盘点AAV2、AAV5、AAV8等常用野生型血清型及变体
  • 梳理不同特异性启动子转导视网膜组织结果
  • 比对视网膜下注射、玻璃体腔注射等给药方式的优劣与注射流程
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