腺相关病毒（AAV）载体因其独特的特性而在基因治疗中日益受到重视，尤其适用于特定组织或器官的靶向递送。在常用的AAV血清型中，AAV9因能有效转导中枢神经系统（CNS）内的神经元而备受关注；但其转导效率仍相对有限，因此有必要对AAV载体进行优化，以在CNS中实现更高且更稳定的表达水平。本研究证实，我们新开发的PM170变体在非人灵长类动物中展现出增强的转导效率与特异性，颅内注射后可实现高效表达。