骨骼是人体最坚硬的结缔组织，构成了人体的支架系统，承担着运动、支撑、保护内脏及矿物质储存等关键生理功能。细胞类型的多样性、空间分布的特异性以及骨组织独特的致密矿化基质，使得在骨骼研究中实现基因的细胞特异性靶向成为一项关键挑战与核心策略。腺相关病毒（AAV）因其安全性高、免疫原性低、可实现长期基因表达等特点，已成为骨骼组织基因治疗和功能研究中最具前景的载体工具。