American Journal of Hematology
Post-Transplant Rh-GCSF和Decitabine维持治疗在高危骨髓系肿瘤患者中的应用

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本研究首次报道了低剂量Decitabine联合rhG-CSF（LD-GD）在真实世界中用于高危骨髓系肿瘤患者移植后维持治疗的临床经验，涵盖老年患者及不同疾病类型。研究显示LD-GD可显著降低2年复发率，并在匹配队列中展现出更好的无复发生存期和总生存期，为高危患者提供潜在治疗策略。

 

文献概述
本文《Post-Transplant Rh-GCSF和Decitabine维持治疗在高危骨髓系肿瘤患者中的疗效》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了一项针对高危骨髓系肿瘤（HR-MN）患者在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后接受低剂量Decitabine联合rhG-CSF（LD-GD）维持治疗的真实世界经验。

背景知识
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈高危骨髓系肿瘤（包括AML和MDS）的手段，但疾病复发仍是主要致死原因。尽管已有研究（如Gao等，2020）表明LD-GD在年轻高危AML患者中可降低复发率，但其在老年及非高危AML患者中的适用性尚未明确。本研究首次扩展了该治疗策略至更广泛人群，包括不同年龄、疾病类型（AML、MDS等）和移植前MRD状态，从而提供更广泛适用性的真实世界证据。研究还通过倾向评分匹配与对照组比较，评估LD-GD在不同条件下的疗效，为未来随机试验提供依据。

 

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研究方法与实验
研究回顾了2020年至2025年期间在梅奥诊所接受LD-GD维持治疗的52名高危骨髓系肿瘤患者，其中50名可评估患者中80%为AML，16%为MDS。患者接受中位4个周期的LD-GD治疗，50%患者接受非清髓性或减低强度预处理。研究通过倾向评分匹配分析，比较接受LD-GD与未接受维持治疗患者的预后。

关键结论与观点

• 接受LD-GD治疗的患者1年和2年总生存率分别为87.3%和83.6%，无复发生存率分别为83.5%和70.5%。
• 在倾向评分匹配分析中，LD-GD维持治疗显著降低1年复发率（4.3% vs. 23.5%，p=0.007），并提升2年无复发生存率（74.5% vs. 56.9%，p=0.022）和总生存率（89.0% vs. 65.6%，p=0.01）。
• LD-GD治疗相关3-4级不良事件发生率为50%，主要为骨髓抑制和感染，但严重急性移植物抗宿主病（aGVHD）和需激素治疗的慢性GVHD（cGVHD）发生率分别为10%和22%。
• 多变量分析显示LD-GD与较低的复发风险相关（HR 0.28, p=0.015），尤其在携带复杂核型或TP53突变的高危患者中效果更显著。
• 研究支持LD-GD在携带可靶向或不可靶向突变的高危患者中均有效，尤其在接受PTCy（移植后环磷酰胺）的患者中复发率显著降低。

研究意义与展望
本研究首次在真实世界中验证了LD-GD在allo-HSCT后维持治疗中的可行性和疗效，特别是在老年和携带不良风险特征的患者中。尽管为回顾性研究，且存在患者选择偏倚，但结果支持进一步开展前瞻性随机对照试验以明确LD-GD在不同疾病和突变背景下的作用机制及其长期疗效。

 

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结语
本研究提供了LD-GD作为allo-HSCT后维持治疗在高危骨髓系肿瘤患者中的真实世界证据，显示其在降低复发风险和提高生存率方面具有潜力。尽管不良事件发生率较高，但GVHD风险可控，且在携带不良预后特征的患者中仍具优势。未来需前瞻性研究以进一步验证其疗效和安全性，尤其是在不同疾病亚型和分子特征中的应用。

 

Mathias Palmer, Anmol Baranwal, Rami Basmaci, Mithun Vinod Shah, and Hassan B Alkhateeb. Outcomes of Post‐Transplant Rh‐GCSF and Decitabine Maintenance Therapy in Patients With High‐Risk Myeloid Neoplasm. American Journal of Hematology.