American Journal of Hematology
多发性骨髓瘤患者15年无进展生存的决定因素：基于真实世界数据的单机构研究

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本研究基于真实世界数据，分析了多发性骨髓瘤患者15年以上长期生存和无进展生存的临床及疾病特征，揭示了年轻、良好的体能状态、ISS分期低风险、完全缓解等与长期无进展生存的相关性。同时，研究强调了在未接受维持治疗的情况下，患者仍可实现超过15年的疾病缓解。

 

文献概述
本文《Determinants of 15-Year Progression-Free Survival in Multiple Myeloma》发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了1994至2009年间在单一机构接受一线治疗的多发性骨髓瘤患者数据，分析了长期生存及无进展生存的临床和疾病特征，强调了年轻、低风险疾病、完全缓解等对预后的影响。

背景知识
多发性骨髓瘤是一种浆细胞克隆增殖性疾病，常伴随CRAB症状（高钙血症、肾功能不全、贫血、骨损害）。尽管近年来治疗进展显著延长了患者的无进展生存期和总生存期，但该疾病仍被视为不可治愈。研究提出“功能性治愈”概念，即长期无进展生存接近一般人群的生存率，但需长期随访数据支持。本文基于真实世界数据，分析了长期生存患者的临床特征，为多发性骨髓瘤的治疗策略优化提供依据，尤其关注未接受维持治疗却仍维持长期缓解的患者。研究同时强调了高剂量化疗联合自体干细胞移植对长期无进展生存的积极影响，以及MRD阴性CR在治疗中断策略中的潜在价值。段落结尾

 

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研究方法与实验
研究纳入1994年至2009年间在雅典国家卡波迪斯提安大学医学院临床治疗系接受一线治疗的323例新诊断多发性骨髓瘤患者，确保所有患者至少15年随访。分析包括患者人口统计、疾病特征、治疗模式及生存数据，采用卡方检验、Fisher精确检验、Mann-Whitney检验、Cox比例风险回归模型及Logistic回归分析，评估长期生存及无进展生存的预后因素。

关键结论与观点

• 在323名患者中，18%和14%分别达到15年和20年总生存率，9%和7%达到15年和20年无进展生存率。49名患者（15.2%）在诊断后超过15年仍存活，25名患者（7.7%）在未接受维持治疗的情况下实现超过15年的无进展生存。
• 长期无进展生存与年轻（≤65岁）、低ISS分期（1或2期）、无不良细胞遗传学异常、自体干细胞移植及初始治疗达到完全缓解显著相关。长期无进展生存患者中，87.5%的β2微球蛋白水平低于3.5 mg/L，而仅4.2%出现严重肾功能损害。
• 所有长期无进展生存患者在15年时仍保持疾病状态稳定，其中7例MRD阴性患者在末次随访时未出现疾病进展。这提示MRD阴性CR可作为长期缓解的潜在治愈标志。
• 尽管多数患者接受基于沙利度胺、来那度胺或硼替佐米的治疗，但研究显示高剂量化疗联合自体干细胞移植仍是长期生存的重要因素。此外，88%的长期生存患者免疫球蛋白水平恢复正常，提示免疫恢复对感染风险降低可能具有重要作用。

研究意义与展望
本研究为多发性骨髓瘤的长期生存和无进展生存提供了真实世界证据，强调了年轻、ISS分期低风险、达到完全缓解及自体干细胞移植对预后的重要性。未来研究可进一步探索MRD阴性CR患者是否真正实现接近正常人群的生存率，并评估新型治疗方案对长期生存的影响。随着新一代抗骨髓瘤药物的普及，预计更多患者将实现15年以上无进展生存。

 

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结语
本研究通过对323名多发性骨髓瘤患者的长期随访，揭示了15年无进展生存和总生存的临床及疾病特征。研究显示，年轻、低ISS分期、无不良细胞遗传学特征、自体干细胞移植及达到完全缓解是长期无进展生存的重要预测因子。此外，即使未接受维持治疗，部分患者仍可维持15年以上疾病缓解。这些结果为优化多发性骨髓瘤治疗策略提供了现实世界证据，并支持MRD阴性CR作为潜在功能性治愈的替代标志。随着新一代治疗方案的广泛应用，未来研究可进一步验证这些特征是否适用于现代患者队列，同时探索如何通过个体化治疗实现更长的无进展生存。

 

Meletios A Dimopoulos, Ioannis Ntanasis‐Stathopoulos, Despina Fotiou, Evangelos Terpos, and Efstathios Kastritis. Determinants of 15‐Year Progression‐Free Survival in Multiple Myeloma; Real‐World Data From a Single Institution. American Journal of Hematology.