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基因治疗研发平台

基因治疗研发平台

赛业生物自建基因治疗全流程服务平台可提供从基因治疗上游的病毒载体构建与开发,中游的病毒包装与生产、基因治疗疾病模型构建,到下游的基因治疗有效性评价整体解决方案,保障研发人员在同一体系下研究数据的连贯性和可靠性。

基因治疗服务内容

靶点预测与验证平台
  • AI深度表型预测
  • 靶点验证模型构建
  • 功能学检测
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AAV病毒载体设计开发
  • AAV基因治疗载体设计
  • AI辅助的AAV衣壳优化
  • AAV病毒包装服务
  • AAV检测分析服务
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基因治疗评价模型构建
  • 眼科疾病动物模型
  • 神经系统疾病动物模型
  • 全人源化动物模型
  • 基因表达调控细胞模型
  • 罕见病动物模型
  • 其他基因治疗定制化模型
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基因治疗有效性评价
  • 药物(如AAV)注射
  • 免疫学检测
  • 行为学检测
  • 眼部功能检测
  • 细胞功能性检测
  • 其他疾病表型检测
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基因治疗服务优势

  1. 1.
    自建基因治疗CRO全服务平台
从基因治疗上游的病毒载体构建与开发,中游的病毒包装与生产、基因治疗疾病模型构建,到下游的基因治疗有效性评价,赛业自建基因治疗CRO全服务平台保障您在同一体系下研究数据的连贯性和可靠性。
  1. 2.
    成熟的生信平台
赛业大数据AI加生信的复合背景团队,积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,根据AI神经网络模型和生信数据算法建立的算法模型,可进行人类基因突变的致病风险预测、相应的小鼠疾病模型的设计和基因治疗载体AAV病毒衣壳蛋白的设计优化,对疾病类型、受影响的蛋白结构、组织类型、突变位置等进行分类评估,为基因治疗研究开展提供极大便利。
  1. 3.
    丰富优质的动物模型
我们拥有眼科、神经等领域丰富的动物模型资源,自主研发的全基因组人源化模型,不仅能代替已有模型满足大部分药企的临床前实验需求,并且能更好地用于药物临床前研发,特别是对于基因序列完整性具有高要求的ASO、AAV和siRNA等多种基因治疗药物。
  1. 4.
    体内体外一站式服务
赛业生物不仅在模式动物领域有深厚的技术积累,更是在细胞生物学领域深耕十几年,可提供成熟的验证基因治疗疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务,产品和服务引用文献总数达到数千篇,其中不乏NatureCellScience等顶级期刊。赛业生物以助力基因治疗的科学研究和临床转化为目标,深耕基因治疗研究领域,可提供从突变基因的致病风险评估到细胞和小鼠模型制作、表型分析,到基因治疗方案、AAV载体设计直至小鼠模型药效验证的全套服务。

基因治疗特色研发服务平台

眼科基因治疗
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神经基因治疗
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