大咖分享｜中山大学中山眼科中心钟秀风教授在线解读“视网膜类器官的研发与应用”

视网膜是人体最精密的感官之一，却也格外脆弱——基因突变往往带来不可逆的致盲。面对遗传性视网膜疾病，科学家需要一个"看得见、摸得着"的平台，视网膜类器官由此进入视野：它由诱导多能干细胞（iPSC）在培养皿中"长"出三维视网膜结构，含分层组织与感光细胞，让疾病机制研究和基因治疗探索在体外真实还原，已成为眼科转化研究的核心工具。

中山大学中山眼科中心钟秀风教授团队长期致力于视网膜类器官的研发与应用，近期两项研究接连取得突破：

其一，破解PROM1"只伤视网膜"之谜[1]。PROM1蛋白在人体广泛表达，致病突变却偏偏只累及视网膜。团队以患者尿液细胞重编程的iPSC构建视网膜类器官，揭示感光细胞靶向AAV基因增补挽救PROM1相关致盲；该研究阐明了PROM1突变的组织特异性致病机制，设计并验证了精准基因增强治疗新策略。其二，锁定视网膜母细胞瘤的"最早起源"[2]。通过RB1-/-与RB1+/-人iPSC长期培养，团队首次证明：RB1缺失下ATOH7+神经视网膜祖细胞过度增殖，而ATOH7+/RXRγ+的新生锥体前体细胞正是肿瘤最早起源；同时鉴定出经基因敲低与小分子抑制剂双重验证的潜在Rb的治疗靶点。

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