American Journal of Hematology
单份脐血移植后成人患者预植入综合征的风险因素及其对移植结局的影响研究
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本研究基于日本全国移植登记数据库，分析了3734例接受单份脐血移植的成年患者中预植入综合征（PES）的发生率、风险因素及其对移植结局的影响。研究发现，PES的发生率为18.3%，并与更高的急性及慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率、更高的非复发死亡率（NRM）以及更低的复发率相关。此外，PES与急性GVHD并存的患者具有最差的生存率，提示这两种并发症的叠加效应。该研究为PES的临床管理提供了重要参考，并揭示了其在移植早期阶段的重要影响。
文献概述
本文《Risk Factors for and Impact of Pre-Engraftment Syndrome on Outcomes Following Single-Unit Cord Blood Transplantation in Adults》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了单份脐血移植（CBT）后成人患者预植入综合征（PES）的发生率、风险因素及其对移植相关结局的影响。研究基于日本全国范围内的大规模数据库，共纳入3734例患者，系统评估PES的发生及其与移植后并发症的关系。
背景知识
PES是单份脐血移植后特异性的早期并发症，其特征包括非感染性发热、皮疹、体重增加、外周水肿、肝功能异常等。PES的发病机制尚不完全明确，可能与供体T细胞增殖及细胞因子失调，尤其是白介素-6（IL-6）的过度释放有关。尽管PES的临床表现已被广泛认可，其对移植结局的影响仍存在争议。既往研究显示，PES可能与急性GVHD的发生相关，但对非复发死亡率（NRM）和总体生存率（OS）影响不一。此外，PES的发生可能与不同的移植物抗宿主病（GVHD）预防方案、细胞剂量及预处理强度相关。本研究通过大规模回顾性分析，旨在明确PES的独立风险因素及其对移植后关键临床终点（如NRM、复发、OS）的影响，为临床决策提供依据。
研究方法与实验
研究采用回顾性队列设计，数据来源于日本移植登记统一管理程序（TRUMP）数据库，涵盖2019年至2021年间接受单份脐血移植的成年患者。PES的诊断依据既往标准，定义为植入前一周内出现非感染性发热和血管渗漏。研究者使用Fine–Gray竞争风险回归模型进行单变量与多变量分析，评估PES的风险因素及其对急性GVHD、慢性GVHD、NRM、复发率和OS的影响。研究还采用里程碑分析（landmark analysis）以避免生存偏倚，评估PES与急性GVHD的叠加效应对移植结局的影响。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究是迄今为止最大规模的关于PES的研究，明确了其临床意义及风险因素。研究结果提示，PES不仅是早期并发症，还可能通过免疫激活机制影响长期移植结局。未来研究可进一步探索IL-6抑制剂在PES管理中的作用，以及优化GVHD预防策略以降低PES发生率。此外，不同种族或不同移植方式（如双份脐血移植）中的PES特征仍需进一步研究。
结语
本研究通过对3734例接受单份脐血移植的成年患者进行大规模回顾性分析，系统评估了预植入综合征（PES）的发生率、风险因素及其对移植结局的影响。研究结果表明，PES的发生与多种临床因素相关，包括较高的HCT-CI、首次移植、清髓性预处理、低TNC剂量及特定GVHD预防方案。PES患者在移植后早期即表现出更高的急性及慢性GVHD发生率，同时伴随更高的非复发死亡率及较低的复发率。这些发现为临床医生提供了重要的预后指标，并提示在移植早期识别和干预PES可能改善患者预后。此外，PES与急性GVHD的叠加效应进一步强调了两者在移植并发症中的协同作用，为未来研究提供了方向。
