American Journal of Hematology
优化青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病患者的天冬酰胺酶治疗

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本文总结了美国专家小组关于青少年和年轻成人（AYA）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者优化天冬酰胺酶治疗的共识建议，强调了治疗方案的可及性、毒副作用管理及高危人群的支持策略。

 

文献概述
本文《Optimizing Asparaginase Treatment for Adolescent and Young Adult (AYA) Patients With Acute Lymphoblastic Leukemia: US Consensus Panel Recommendations》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了天冬酰胺酶在AYA人群中的使用障碍及管理策略。研究指出AYA患者在治疗过程中面临多重挑战，包括毒性反应较高、临床试验可及性差、医疗支持资源不足以及生活方式相关的治疗依从性问题。通过专家共识，文章提出了多方面建议以优化AYA患者的治疗体验和预后。

背景知识
天冬酰胺酶是一种关键药物，广泛用于儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗。AYA人群（15-39岁）的ALL治疗效果通常介于儿童与成人之间，但其治疗方案仍面临挑战，包括更高的毒性发生率、缺乏家庭支持、经济负担以及心理社会因素。此外，天冬酰胺酶有多种制剂，如pegaspargase、calaspargase pegol和Erwinia来源的重组天冬酰胺酶，这些制剂在半衰期、给药频率及适应症上存在差异，影响治疗选择。本文基于专家共识，提出了针对这些障碍的优化策略，包括剂量调整、毒性监测、跨学科合作及患者支持计划。最终目标是提升AYA患者接受天冬酰胺酶治疗的安全性与依从性，促进临床实践的标准化。

 

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研究方法与实验
研究采用改良的两轮Delphi流程，结合系统综述与专家意见，针对AYA人群的天冬酰胺酶治疗障碍进行讨论与共识。文献检索基于PubMed数据库，时间范围为2023年11月至12月，纳入过去10年英文文献。此外，研究团队还参考了来自患者调查的数据，包括治疗体验、副作用耐受性及生活干扰因素。专家小组在共识会议前进行两轮匿名投票，确保推荐意见的科学性与实用性。

关键结论与观点

• 天冬酰胺酶治疗在AYA患者中的毒副作用发生率高于儿童患者，尤其是肝毒性、胰腺炎、血栓及过敏反应。
• 推荐剂量调整策略，如对肥胖或高风险患者采用固定剂量上限（如1瓶，3750 IU）以减少毒性风险。
• 建议提高AYA患者参与临床试验的机会，包括优化入组标准、减少排除标准，以及加强患者与医疗团队之间的信息传播。
• 建议建立多学科AYA治疗中心，提供整体护理支持，涵盖心理社会干预、职业与教育支持。
• 推荐对所有AYA患者进行治疗前教育，包括副作用、毒性管理及长期风险，以提升治疗依从性。
• 对于天冬酰胺酶过敏或沉默失活患者，建议切换至Erwinia来源的制剂，以维持治疗效果。
• 研究强调医疗设施与成人肿瘤中心在支持AYA患者方面的能力差距，建议加强成人与儿科中心的协作。

研究意义与展望
该研究为AYA人群的天冬酰胺酶治疗提供了系统性推荐，有助于提升治疗安全性和依从性。未来研究应进一步探索不同制剂在AYA中的最佳剂量范围、长期毒性监测策略，以及如何通过教育、政策和协作机制促进治疗可及性。此外，研究还建议开发针对AYA患者的生活方式和心理支持项目，以优化其治疗体验。

 

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结语
本文提供了关于AYA人群天冬酰胺酶治疗的专家共识，强调了治疗中的障碍与优化策略。研究建议通过剂量调整、毒性监测、多学科支持及临床试验参与，提高AYA患者接受天冬酰胺酶治疗的可行性与安全性。此外，建立跨学科合作、优化医疗资源分配、以及加强患者教育也是提升治疗成功率的重要环节。该共识为临床实践提供了可操作的指导，有助于改善AYA患者的整体治疗体验和生存率。

 

Ibrahim Aldoss, Amir Ali, Ryan D Cassaday, Etan Orgel, and Dan Douer. Optimizing Asparaginase Treatment for Adolescent and Young Adult (AYA) Patients With Acute Lymphoblastic Leukemia: US Consensus Panel Recommendations. American Journal of Hematology.