in vivo CAR-T

in vivo CAR-T是区别于传统体外CAR-T的新一代治疗技术。赛业生物依托人源化动物模型构建与差异化药效评价服务，为in vivo CAR-T及各类CAR-T治疗药物的研发、临床前评估提供全流程支撑。

in vivo CAR-T

in vivo CAR-T（体内CAR-T）是区别于传统体外CAR-T（ex vivo CAR-T）的新一代治疗技术，核心原理通过靶向递送载体（如慢病毒载体、mRNA-LNP等），在患者体内直接将T细胞重编程为CAR-T细胞，绕开复杂的体外制备环节。该技术无需将患者T细胞体外分离、改造、扩增，也基本不需要清淋化疗预处理，仅通过单次静脉输注即可完成治疗。目前该技术主要应用于血液系统恶性肿瘤（如多发性骨髓瘤），同时逐步拓展至自身免疫性疾病领域。赛业生物依托人源化动物模型构建与差异化药效评价服务，为in vivo CAR-T及各类CAR-T药物的研发、临床前评估提供全流程支撑。

人源化动物模型

药效评价服务

人源化动物模型

1. 免疫系统人源化重建模型精选

产品编号	产品名称	品系背景	应用领域
C001544	huHSC-C-NKG-ProM 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠
C001543	huHSC-C-NKG-ProF 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠
C001545	huHSC-C-NKG-ProN 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠
C001526	huHSC-C-NKG-hIL15 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠
C001328	huHSC-C-NKG 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠
C001329	huPBMC-C-NKG 小鼠	C-NKG	人免疫系统重建小鼠

2. 靶点人源化模型

随着CD3、BCMA、CD20等免疫靶点在细胞治疗领域的快速发展，靶点人源化模型已成为in vivo CAR-T及其他免疫疗法临床前评价的关键工具。通过模拟人体靶点表达环境，支持CAR设计验证、靶点依赖性分析及药效评价，并进一步拓展至多靶点共人源化及复杂免疫通路研究。

in vivo CAR-T平台优势

模拟人体真实免疫环境：突破传统普通小鼠模型缺陷，完整重建人类免疫系统与药物靶点，精准还原in vivo CAR-T在人体内的细胞行为、靶向效果、免疫互作，提升临床前数据对人体试验的预测准确性。
模型差异化，场景全覆盖：区分短期药效、长期慢性研究、自免疾病、血液肿瘤等不同场景，提供快速重建、全免疫重建、多靶点共人源化等定制化模型，适配体内CAR-T全研发阶段。
稳定性高，实验可靠：优化造血干细胞移植、细胞因子敲入等工艺，提升人源免疫细胞存活率与功能成熟度，降低GvHD发生概率，延长实验窗口期，保障长期观测实验顺利开展。
适配前沿研发趋势：多靶点共人源化模型可支撑in vivo CAR-T治疗、双特异性靶向药物的开发，紧跟行业技术迭代方向。