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如果基因长度达到15.7K,怎么解决?

AAV最多可以容纳4.7-4.8kb长度的基因,除去ITR、启动子和polyA等必须元件,留个过表达基因长度在3.5-3.8kb左右。有些超长可以采用双AAV+重组酶,把超长的基因拆分成两个片段,递送到体内后再由重组酶拼接,但是这种,比单独递送效率要低。长度再大的,可以尝试配合sdcas9的小鼠做内源性的激活。

相关问题

Q
为什么AAV是目前基因治疗领域最热门的载体?
Q
AAV病毒的操作、使用安全性怎么样?
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Q
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Q
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