常见问题
多类型常见问题解答
如果缺陷基因多系统表达，如中枢神经系统、心脏、肝脏、血液等，基因治疗时怎么选择载体？
AAV血清型的选择需优先考虑其组织靶向性。例如，AAV2主要靶向眼睛，AAV6偏好肌肉，AAV9则对神经系统和肝脏具有较高的感染效率。然而，不同血清型并非严格局限于单一组织，它们能够感染多种组织，只是感染效率因组织类型而异。
因此，在缺陷基因多系统表达的情况下，需要进一步考虑到启动子特异性。简单来说，是确保AAV载体仅在靶向组织的特定细胞内实现基因表达。例如：小胶质细胞特异性启动子——IBA1；单核/巨噬细胞启动子——F4/80。
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Q
为什么AAV是目前基因治疗领域最热门的载体？
Q
AAV病毒的操作、使用安全性怎么样？
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病毒注射后，可以通过什么实验对实验组病毒的体内效果进行检测？
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AAV如何达到特异性？
Q
人工智能是如何辅助AAV血清型的改造？
