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罕见病研究常用的基因敲除动物模型有哪些?
先天性代谢缺陷引起特定酶的结构异常继而失活,阻碍对各类营养素的调控,如氨基酸、维生素、核苷酸和脂肪酸等,从而造成遗传代谢紊乱,这类罕见病可以使用敲除的方式构建疾病模型,例如Pah-KO(苯丙酮尿症)、Surf1-KO(Leigh综合征)、Uox-KO(高尿酸血症)。另外,血液类疾病也可用敲除模型,例如F8-KO(血友病A)、F9-KO(血友病B)。
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