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罕见病药物现状？
罕见病药物研发正蓬勃发展，但是多数罕见病没有有效治疗方法，存在巨大的未满足的临床需求。有报道指全球已知7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法。北京协和医院和清华大学学者2023年11月发表的文章数据显示，2012年到2022年十年间，全球和中国处于临床前和临床开发阶段的罕见病药物数量都在增加。在过去五年中，中国正在研发的罕见病药物数量年均增长率为34%，高于全球正在研发的罕见病药物24%的年均增长率。
全球和中国每年处于临床前和临床开发阶段的罕见病药物数量
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