任何一种治疗策略，甚至到具体的治疗方式或药物等，都或多或少有负面的影响，这是无法避免的。而对于眼科基因治疗，患者和研究者通常会关心以下的一些问题：

1）使用AAV递送载体时，病毒是否有致病性或免疫原性？如果存在这样不可避免的免疫反应，其免疫程度有多重？

2）虽然存在眼球具有“血-房水屏障”和“血-视网膜屏障”，是一个相对独立的器官。一般情况下AAV病毒难以泄露到其他组织器官，但是否绝对不会出现泄露的情况呢？

3）递送基因药物时需要精准递送到病变组织而不影响其他细胞组织，但现有的血清型、特异性启动子和注射方式还不能满足所有应用场景，因此会存在药物脱靶到其他组织的风险。