眼科疾病的发生，与年龄、环境因素和基因遗传等多方面相关。其中，有不少的眼科疾病是由于光感受器细胞内的基因表达出现了问题，导致遗传性眼病的发生。对于遗传性眼病，传统的疗法往往难以实现治愈的效果，或仅能延缓疾病的进展，只起到“治标不治本”的作用。而以基因治疗的策略是针对基因DNA水平上的修复，可达到“标本兼治”的效果。