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近日，赛业生物基因治疗团队在眼科基因治疗载体研发领域取得重要进展。相关研究论文《AI-engineered AAV Capsid Enables Intravitreal Delivery for the Treatment of Diverse Retinal Degenerations》于2026年7月正式发表于国际期刊 Molecular Therapy Advances，并凭借其创新性与潜在转化价值入选该刊2026年9月刊封面。该研究围绕AI驱动AAV衣壳工程与视网膜基因递送策略展开，报道了新型眼科专属AAV变体AAV2.PN168，为提升玻璃体内递送效率、推动微创化视网膜基因治疗发展提供了新的技术路径。
如果希望进一步了解该研究的技术路线、载体设计逻辑和眼底病递送价值，也可以继续阅读AI-AAV眼科基因治疗文献解读版。
一、研究成果入选期刊封面
本期封面展示了食蟹猴视神经束的高倍显微图像，取材于玻璃体内注射一种AI工程化改造的AAV2变体约1个月后摘取的眼球切片。图像中，橙色通道为AAV介导的转基因表达，蓝色通道为DAPI细胞核复染。
该图像由文献作者崔漠尘博士和张倩博士使用Leica THUNDER成像系统采集，清晰呈现AAV载体转染后视神经区域的基因表达分布，为眼部基因治疗中的载体递送、转染效率评估和成像验证提供了直观的可视化证据。
二、玻璃体腔递送的挑战与突破
在眼科基因治疗中，视网膜下腔注射虽可实现相对直接的靶组织递送，但其手术操作复杂，对视网膜组织具有一定扰动。相比之下，玻璃体腔注射具有操作相对简便、微创性更强、临床适用范围更广等优势，因此被视为眼科基因治疗的重要给药路径。
然而，玻璃体腔递送也面临长期存在的技术挑战。AAV载体进入玻璃体后，需要依次跨越玻璃体、视网膜内界膜等多重生理屏障，才能有效到达并转导视网膜功能细胞。传统AAV载体常受到组织穿透能力有限、转导效率不足及表达范围受限等因素制约，这也成为玻璃体腔给药策略进一步应用的重要瓶颈。
针对这一难题，赛业生物团队以AI辅助AAV发现为切入点，对经典AAV2衣壳进行定向优化与精准改造，筛选获得高性能眼科AAV变体AAV2.PN168，尝试从载体结构层面提升其跨越眼部生理屏障及视网膜递送的能力。
三、从啮齿类到非人灵长类的系统验证
为全面验证AAV2.PN168的眼部递送性能与安全性，赛业生物团队构建了啮齿类动物模型与非人灵长类模型逐级验证体系，以荧光报告基因表达为核心检测指标，系统评估了新型载体在视网膜不同区域、不同组织层次的转导分布特征与表达效率。相关研发项目也可结合眼科药效评价与基因治疗CRO服务进行模型、给药、成像和组织学终点设计。
其中，食蟹猴非人灵长类实验为载体临床转化提供了关键证据。研究团队对食蟹猴实施玻璃体腔注射给药，在给药后第21天完成眼组织取材与免疫荧光分析。实验结果显示，AAV2.PN168介导的绿色荧光报告信号广泛分布于食蟹猴黄斑区、中央视网膜、周边视网膜等核心功能区域，3只受试动物的组织切片均观测到稳定、明确的GFP基因表达。
整体眼球切片检测进一步证实，该载体的基因表达无局部局限性，可实现视网膜全域高效转染。同时，前后对照眼底照片显示，实验全程食蟹猴眼部整体状态稳定，给药前后无明显异常变化，支持AAV2.PN168载体的眼部安全性。此次在非人灵长类模型中实现玻璃体腔高效递送与视网膜广泛表达，为后续剂量优化、长期疗效观测、功能获益评估及安全性研究奠定了基础。
四、AI-AAV平台加速衣壳研发
AAV衣壳蛋白决定载体的组织嗜性、递送效率、生产表现及免疫学特征，是基因治疗载体研发的关键环节。传统定向进化和实验筛选方法往往受限于文库容量、筛选通量与研发周期，难以高效兼顾多项载体性能目标。
为提升AAV衣壳研发效率，赛业生物构建了AI-AAV多目标迭代筛选平台，并开发多款具备预测能力的AI算法模型。该平台可围绕不同研发需求，对AAV突变体进行多目标筛选与性能预测，辅助开展脑靶向、全眼表达、眼部组织穿透等方向的载体设计与优化，从而提高候选变体筛选效率。
赛业生物公开“AAV衣壳产量预测模型”工具，为研发人员提供AAV载体改造相关的预测支持，推动AI技术在AAV载体工程中的应用。
五、从智能设计到转化验证
从AI驱动的载体设计，到非人灵长类模型中的可视化验证，再到多致盲眼病模型中的疗效确证，这一系列成果体现了赛业生物在基因治疗载体工程领域的系统性研发能力。此次成果登上国际期刊封面，不仅体现了国际学界对赛业生物在AAV载体工程与眼科基因递送研究方面工作的关注，也为玻璃体腔给药策略下的载体设计、视网膜转导及成像评估提供了新的研究参考。
未来，赛业生物将持续深耕AI技术与基因载体工程的融合，迭代优化AAV载体研发体系，聚焦眼科等疑难疾病领域，加速创新型基因疗法从实验室基础研究向临床应用落地，为全球致盲性眼病患者提供更安全、高效、微创的治疗选择。
在项目早期资料检索、靶点与模型路线梳理阶段，研究者也可以尝试赛业生物科研 AI 平台 iCyagen，结合赛业在动物模型构建、基因编辑设计、药效评价和实验问题处理方面的长期经验，获得辅助参考。
关于赛业生物
赛业生物2006年成立，是国家高新技术企业、专精特新“小巨人”企业，是深耕生物医药源头创新的全球化创新性生物技术平台型企业。公司立足新一代AI驱动的全人抗体药物研发与转化平台，以自主基因编辑技术为核心，打造一站式抗体药物研发体系，依托完备的上下游技术矩阵，全面赋能全球创新药研发。
公司核心优势为抗体源头创新，通过自主搭建HUGO-Ab®全人源抗体小鼠平台，集成共轻链技术、纳米抗体技术，结合自研的AbSeek®AI智能计算平台，建设起HUGO-LAbTM抗体分子库，围绕肿瘤、自免、代谢等重点疾病方向，建立靶点研究、抗体发现、分子筛选与功能验证的一体化数据体系，并持续沉淀具有开发潜力的候选分子与技术数据资产。
此外，赛业生物拥有完善的临床前CRO全链条服务能力，覆盖肿瘤、自免、代谢、眼科、神经等疾病领域，可提供模型构建、药理药效评价、机制研究等一体化服务。企业员工超1000人，拥有四万余平方米研发场地及全球化交付体系，未来将持续迭代核心技术，依托全产业链优势助力全球药企提速创新药研发与落地。
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如需围绕眼科基因治疗、AAV递送效率、非人灵长类验证或眼科药效评价设计项目方案，可联系赛业生物团队获取支持。
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FAQ
AAV2.PN168的研究重点是什么？
该研究重点关注AI工程化AAV衣壳在眼部玻璃体腔递送中的表现，尤其是能否跨越眼部生理屏障，并在视网膜不同区域实现更广泛的基因表达。
为什么玻璃体腔注射对眼科基因治疗重要？
相比视网膜下腔注射，玻璃体腔注射操作相对简便、微创性更强、临床适用范围更广。但它也要求载体具备更强的组织穿透和视网膜递送能力，因此对AAV衣壳工程提出了更高要求。
赛业生物可提供哪些相关支持？
赛业生物可围绕AAV载体优化、眼科疾病模型、眼科药效评价、非人灵长类验证和数据分析提供临床前研究支持；研究者也可以通过技术指南中心和iCyagen平台获取资料检索与实验路线辅助参考。
