TfR1在中枢神经系统是其中的重要递送入口。而在骨骼肌与心肌领域，这一受体承担起另一项任务：提高小核酸药物在肌肉组织中的摄取和细胞内递送效率。

近年来，相关的临床验证进展都指向了同一个变化：骨骼肌小核酸研发已不再只是验证"能否把药送进去"，递送效率、细胞选择性、长期药效与临床终点开始共同决定成败；心肌递送则沿相似路径快速走向临床。本期按“递送入口—治疗靶点—验证模型”的顺序，梳理骨骼肌与心肌小核酸药物的研发进展。