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如何构建罕见病动物模型?

80%的罕见病是由基因突变导致的,大多数的疾病可以根据致病机理来选择打靶方式构建动物模型。隐性疾病通常是由功能丧失(Loss of functions)突变引起的,可以通过将健康的基因拷贝引入细胞中进行治愈,同样的方法也适用于由单倍体功能不全引起的显性疾病。

 

相反,如果致病性来自功能获得(gain-of-function)或显性阴性基因产物,在这些情况下,更合适的替代疗法是纠正突变或切除改变的等位基因。Loss of functions导致的疾病一般使用敲除或者条件性敲除模型;gain-of-function导致的疾病一般使用敲入模型,可以通过TG转基因或者定点KI。另外,如果是点突变造成的疾病,可以在小鼠上修饰同样的突变点模拟人类疾病。除了直接在小鼠上进行基因改造,常见的还有CDX、PDX等进行肿瘤造模。

 

基因治疗的方式及原理

相关问题
Q
举例说明罕见病研究中会用到的基因敲除动物模型有哪些?
Q
举例说明罕见病研究中会用到的基因敲入动物模型有哪些?
Q
罕见病药物的研发策略?
Q
罕见病药物现状?