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为什么AAV是目前基因治疗领域最热门的载体?

这是因为 AAV 具备以下优势:

(1)宿主范围广:分裂和非分裂细胞均可感染。

(2)安全性高:重组AAV不包含 rep/cap 基因,无法扩增,致病性低。

(3)免疫原性低:对动物或人体造成的免疫反应小。

(4)靶向性好:有独特的血清型使得能够满足特定的组织特异性。

(5)表达时间长:对于分裂不旺盛的细胞,如神经元,AAV则可持续表达半年或1年以上;对于分裂较旺盛的细胞,也可维持3~6个月或以上。临床上有证据表明,AAV的有效性可维持数年至十余年。

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AAV病毒的操作、使用安全性怎么样?
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人工智能是如何辅助AAV血清型的改造?
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包装之后的AAV靶向肝脏疾病,静脉注射是从哪个部位注射,除了尾静脉注射还有其他注射方式吗?
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如果要包装的基因超过AAV包装的限制,可以把基因序列拆分成2段,用2个AAV来包装吗?如果是用2个AVV包装要注意哪些地方?