眼科基因治疗的思路包括：基因功能补偿、基因功能缺失和基因修正三种思路，实现疾病治疗。
1）基因功能补偿：由于基因突变引起了某种蛋白的功能丧失，此时可将表达该蛋白的基因递送至体内，恢复该蛋白的功能。基因功能补偿可以通过基因过表达和基因敲入这两种形式实现。目前，多数的眼科基因治疗药物以基因过表达的方式来回补突变基因的功能。
2）基因功能缺失：基因突变所产生毒害蛋白或某种蛋白的表达表达过高引起毒害作用，此时可以设计基因序列并递送至体内，降低蛋白的表达。基因功能缺失可以通过基因敲除和基因干扰两种形式实现。基因敲除可通过CRISPR-Cas9基因敲除系统实现，基因干扰可通过shRNA干扰技术实现，而基因干扰这种形式会相对更加安全。
3）基因修正（基因编辑）：当基因出现碱基插入、缺失替换等情况，导致毒害蛋白、蛋白功能突变、蛋白表达改变、mRNA剪接异常时，此时可以设计CRISPR-Cas9系统对突变位点进行修正。目前基因编辑这种策略尚很少应用，这是由于CRISPR-Cas9基因编辑的过程中，导致目标位点突变的效率远远高于修复目标位点的效率，因此容易引发毒副作用。