基因治疗药物在病变组织细胞中高效表达，且不影响其他组织细胞，是衡量一个药物治疗效果的其中一个重要指标。在使用AAV作为递送载体，可以通过选择具有组织特异性的AAV血清型和启动子。比如可以高效且特异性感染视网膜神经节细胞和视网膜色素上皮细胞等AAV2、AAV5和AAV8。同时将广谱型启动子替换特异性启动子，增加靶向性，但需要注意的是，特异性启动子的表达效率会相对较低。此外，选择合适的注射方式也能提高靶向性。选择视网膜下注射可有效将药物AAV递送至视网膜结构中，视网膜色素上皮细胞和光感受器细胞。选择玻璃体腔注射，则可以有效感染神经节细胞。因此，需要根据实际的需求选择合适的血清型、启动子和注射方式，来提高药物的靶向性。