AAV作为递送载体具有多方面的优势,这是得益于AAV自身特点和眼球特殊的结构。AAV病毒具有体积小、免疫原性低、靶向能力强和可稳定表达外源基因等优点,在使用特定的血清型和配合特异性启动子,能高效特异靶向多种视网膜细胞,实现基因药物的递送目的。
此外,眼球具有“血-房水屏障”和“血-视网膜屏障”,是一个相对独立的器官。因此向眼球注射AAV病毒后,病毒就无法“逃离”眼球,则不用担心AAV病毒会扩散到其他组织器官中,产生不必要的免疫应答反应或其它不良反应。由于AAV无法“逃离”眼球,因此AAV可以在眼球存在很久,能稳定、长效地表达外源基因。此外,相对于其他组织器官,由于眼球体积较小且相对封闭,因此AAV的注射量就较少,这也可以降低生产成本和难度。