American Journal of Hematology
CPX-351治疗持续时间和异基因干细胞移植最佳时机的真实世界研究

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该研究回顾了CPX-351在治疗继发性急性髓系白血病（s-AML）中的疗效，分析了最佳治疗周期数及异基因干细胞移植（allo-HSCT）时机，发现携带NPM1突变或ELN 2017有利风险的患者生存期显著延长，为临床优化治疗策略提供依据。

 

文献概述
本文《Real World Study on the Best CPX-351 Treatment Duration and Timing for Allogeneic Stem Cell Transplantation》发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了CPX-351在s-AML患者中的治疗效果、最佳疗程安排及allo-HSCT时机。研究纳入513例意大利患者，分析了其缓解率、生存期、MRD阴性转化率及不同遗传亚组的预后差异。研究结果为优化治疗方案及个体化移植决策提供了临床依据。

背景知识
继发性急性髓系白血病（s-AML）包括从骨髓增生异常综合征（MDS）或治疗相关AML（t-AML）转化而来的亚型，其预后通常劣于原发性AML，主要由于高危遗传特征及患者年龄较大。CPX-351是一种脂质体包裹的阿糖胞苷和柔红霉素组合，相较传统3+7方案在s-AML中显示出更高的缓解率及生存优势。然而，其最佳疗程及移植前治疗策略尚未明确，尤其在特定分子亚型（如NPM1、FLT3-ITD、TP53突变）中的疗效差异仍需进一步研究。本文通过真实世界数据，分析了疗程数、移植时机及分子特征对疗效的影响，为临床实践提供指导。

 

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研究方法与实验
研究为多中心回顾性分析，纳入513例接受CPX-351治疗的s-AML患者，其中21.1%为t-AML，78.9%为MRC-AML。患者接受1–3个疗程的CPX-351治疗，随后评估缓解率、生存期及移植决策。主要终点包括完全缓解（CR）率、总生存期（OS）及无事件生存期（EFS）。研究还评估了NPM1、FLT3-ITD、TP53突变及染色体风险对预后的影响，并采用landmark分析移植与非移植患者的生存差异。

关键结论与观点

• 58%的患者在第一疗程后达到CR，第二疗程提升至66%。
• 携带NPM1突变或ELN 2017有利风险的患者OS显著延长。
• allo-HSCT显著延长生存期（中位OS未达到 vs. 16.3个月）。
• 完成所有CPX-351疗程仅在未移植患者中带来生存优势。
• TP53突变合并复杂核型患者CR率显著降低，预后较差。
• 年龄小于60岁的患者移植率更高，生存期更长。
• 研究支持NPM1突变和ELN 2017有利风险患者从CPX-351中获益。

研究意义与展望
本研究首次在真实世界环境中系统评估了CPX-351在不同疗程及移植策略下的疗效，揭示了特定分子亚型对治疗反应的差异。未来研究应进一步评估MRD导向的治疗策略，以及结合维奈托克拉或奥扎格雷等新药的治疗方案。此外，对于无法移植的患者，探索CPX-351后维持治疗的疗效也值得研究。

 

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结语
本研究分析了513例s-AML患者接受CPX-351治疗的真实世界数据，确认了其在NPM1突变及ELN 2017有利风险患者中的疗效，并强调了allo-HSCT在获得CR后尽早进行的重要性。研究结果为个体化治疗决策提供了重要参考，特别是在不同遗传亚型中。未来应进一步探索移植前后的联合治疗策略，以优化s-AML患者的长期生存。

 

Fabio Guolo, Luana Fianchi, Maria Paola Martelli, Adriano Venditti, and Elisabetta Todisco. Real World Study on the Best CPX‐351 Treatment Duration and Timing for Allogeneic Stem Cell Transplantation. American Journal of Hematology.