正式发布｜创新药IND申报成功案例解析暨临床前研发平台赋能策略
在当前生物医药的澎湃浪潮中，基因编辑、细胞与基因治疗等技术凭借前所未有的速度，将曾经被视为“不可成药”的靶点与“无药可医”的疾病变为历史。我们见证着创新疗法从实验室走向临床的激动人心时刻：全球首例GM2基因治疗让罕见病家庭重燃希望；国内首个XLRS基因疗法IND斩获FDA认可……中国创新正赢得全球市场的瞩目。
然而，技术热浪背后是严峻的转化瓶颈——绝大多数的创新疗法在从实验室走向临床的征途中折戟，其中疾病模型无法预测临床响应、药效评价体系与监管要求脱节、IND申报路径不清晰成为三大核心挑战。如何将前沿靶点（如Lp(a)、GM2等）和先进技术平台（如碱基编辑、新型AAV衣壳）转化为符合监管要求的临床候选药物，成为全行业亟需破解的难题。
正是在这样的机遇与挑战并存的背景下，赛业生物携手恒瑞医药、因诺惟康、智瓴生物等领先企业，在眼科、代谢、细胞治疗及罕见病等多个前沿领域，成功助推了多个重磅项目从实验室走向临床转化的“最后一公里”。
那么，这些成功的IND案例背后，有哪些可复制的路径与关键支撑？
我们特意将不同领域的IND成功案例与全流程创新策略一并整合，集结成这份深度资料——「创新药IND申报案例精选」
下载这份PDF，你可以查阅到：
- 前沿领域成功范本：解读基因治疗、小分子、细胞治疗在眼科、代谢、罕见病等热门赛道中，攻克IND关键节点的实际策略与数据支撑
- 全流程效率解析：从靶点验证到申报，如何规避研发瓶颈、显著缩短周期
- 关键技术平台评估：理解不同的CRO技术平台在各自应用场景中的研发价值
一站式CRO：从模型构建、药效评价到IND申报
从国内首个X连锁视网膜劈裂（XLRS）基因疗法IND批件的诞生，到FDA与CDE双许可的国际认可；从2亿美元首付款的合作突破，到百亿级细胞扩增效率的技术革新，赛业生物以专业化CRO技术平台+模型定制化服务能力，持续为客户创造研发价值。未来，赛业生物将继续深耕基因编辑、药效评价与基因治疗等核心技术，以更精准的模型构建、更全面的评价体系、更高效的流程支持，助力更多创新疗法跨越研发壁垒，加速惠及全球患者，成为生物医药企业从研发到临床的全程技术护航者。
