JAMA cardiology
美国成人符合新型心血管-肾脏-代谢药物治疗指征比例研究

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该研究基于多项大型队列数据，系统评估了美国成年人群中符合GLP-1RA、SGLT2i和nsMRA三类新型心血管-肾脏-代谢药物治疗指征的比例，揭示了潜在用药人群的广泛性及多重药物重叠的普遍性，为优化药物实施策略提供了重要依据。

 

文献概述

本文《Cardiovascular-Kidney-Metabolic Medication Eligibility Across National Survey, Community-Based, and Ambulatory Healthcare Samples》，发表于《JAMA cardiology》杂志，回顾并总结了在美国成年人群中符合美国食品药品监督管理局（FDA）批准的三种新型心血管-肾脏-代谢（CKM）药物——胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）和非甾体盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA）——治疗指征的比例。研究整合了全国代表性的NHANES调查数据、五个前瞻性社区队列以及两个大型门诊电子健康记录队列，系统分析了不同医疗场景下成人用药资格的分布情况，并评估了多重药物指征的重叠程度。结果显示，高达60%的美国成年人符合至少一种CKM药物的使用指征，其中GLP-1RA的适用人群最为广泛，且多重药物指征重叠常见，凸显了这类药物在公共健康层面的巨大潜在影响。该研究为理解当前治疗差距、推动合理用药及优化CKM综合征管理策略提供了关键流行病学证据。

背景知识

心血管-肾脏-代谢（CKM）综合征是由美国心脏协会（AHA）提出的一个整合性框架，用于描述肥胖、代谢紊乱、心血管疾病和慢性肾病之间的复杂相互作用。随着肥胖和代谢综合征的流行加剧，CKM相关疾病已成为全球主要的死亡和致残原因。近年来，GLP-1RA、SGLT2i和nsMRA三类药物在CKM综合征的管理中展现出显著的心肾保护作用。GLP-1RA不仅可有效控制血糖和促进体重减轻，还被证实可降低心血管事件风险；SGLT2i在心衰和慢性肾病患者中显著延缓疾病进展；而nsMRA（如finerenone）则在糖尿病相关慢性肾病和心衰患者中显示出独立于血糖控制的器官保护效应。尽管这些药物的适应症不断扩展，真实世界中符合指征但未接受治疗的患者比例仍居高不下，存在显著的治疗缺口。现有研究多局限于特定疾病人群，缺乏对整体成人人群中多重药物指征共现情况的系统评估。本研究通过整合多种来源的大样本数据，填补了这一空白，为理解新型CKM药物在真实世界中的潜在应用范围和优化实施路径提供了关键依据。

 

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研究方法与实验

本研究采用横断面设计，纳入了四类互补人群样本：（1）全国健康与营养调查（NHANES），代表美国非机构化成人总体（n=14,700，加权后代表2.45亿人）；（2）五个前瞻性社区队列研究（FHS、ARIC、MESA、CHS、PREVEND）的汇总数据（n=30,929）；（3）贝斯以色列女执事医疗中心（BIDMC）门诊队列（n=84,714）；（4）麻省总医院布莱根（MGB）门诊队列（n=362,485）。研究依据FDA批准的说明书定义了GLP-1RA（用于体重管理、2型糖尿病或合并心血管疾病的2型糖尿病）、SGLT2i（用于2型糖尿病、慢性肾病、心衰等）和nsMRA（用于糖尿病合并慢性肾病或射血分数保留/中间值的心衰）的用药指征。主要结局为符合至少一类药物的FDA批准指征的个体比例。研究使用加权统计方法分析NHANES数据，并计算各队列中符合指征的绝对人数和百分比。同时，通过Venn图分析了多重药物指征的重叠情况。探索性分析还评估了符合指征个体的主要不良心血管事件（MACE）和全因死亡率。

关键结论与观点

• 在NHANES队列中，60%的美国成年人（约1.48亿）符合至少一类CKM药物的FDA批准指征，社区队列中为61%，而两个门诊队列中分别为42%和46%。
• GLP-1RA是适用人群最广的药物类别，在NHANES中占56%（约1.37亿），主要驱动因素为体重管理指征（BMI≥27 kg/m²伴合并症或BMI≥30 kg/m²）。
• SGLT2i的适用比例为24%（NHANES）至33%（社区队列），nsMRA为5%（NHANES和社区队列），门诊队列中nsMRA适用率仅为1%-2%。
• 多重药物指征重叠非常普遍：12%-17%的个体同时符合GLP-1RA和SGLT2i指征，1%-5%符合全部三类药物指征，NHANES数据显示约1170万美国成人可能符合“三联”治疗指征。
• 符合用药指征的个体具有更高的心血管和代谢风险，其心血管事件和全因死亡率显著高于无指征者，表明该人群存在显著的临床风险。
• 不同队列间适用率的差异可能与数据来源和合并症评估方法有关，例如门诊队列中慢性肾病的诊断编码可能低估了实际患病率。

研究意义与展望

本研究提供了迄今为止最全面的关于美国成人符合新型CKM药物治疗指征的流行病学数据，揭示了这类药物潜在适用人群的巨大规模。研究结果强调，超过半数的美国成人可能从这些具有心肾保护作用的药物中获益，特别是GLP-1RA在体重管理和代谢综合征管理中的广泛适用性。多重药物指征的高重叠率提示联合治疗策略可能适用于大量患者，为实现CKM综合征的综合管理提供了理论基础。

然而，研究也突显了巨大的治疗差距：尽管适用人群庞大，但实际用药率仍然很低，受到药物成本、保险覆盖、药物短缺和胃肠道副作用导致的停药率高等多重因素限制。未来研究应聚焦于识别并克服这些实施障碍，开发精准的患者选择工具，并评估在真实世界中扩大这些药物使用对人群健康的影响。此外，研究数据主要来自基线检查，未能反映当前用药模式，未来需要持续监测实际处方趋势。

 

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结语

本研究通过对美国多个大型队列数据的综合分析，系统评估了成人符合GLP-1RA、SGLT2i和nsMRA三类心血管-肾脏-代谢药物治疗指征的比例。研究发现，高达60%的美国成年人符合至少一类药物的使用指征，其中约56%符合GLP-1RA指征，24%符合SGLT2i指征，5%符合nsMRA指征。多重药物指征重叠极为普遍，约12%-17%的个体符合两类药物指征，约1170万成人可能符合“三联”治疗指征。这些发现凸显了新型CKM药物在公共健康层面的巨大潜在益处，同时也揭示了当前治疗实施的巨大差距。尽管药物具有显著的心肾保护作用，但受限于成本、保险覆盖和副作用管理等因素，大量符合指征的患者未能获得治疗。本研究为优化CKM综合征的管理策略、推动医疗政策改革以改善药物可及性，以及指导未来临床实践指南的更新提供了关键的流行病学证据。

 

Louisa A Mounsey, Mandana Chitsazan, Ivy Shi, Dhruv S Kazi, and Jennifer E Ho. Cardiovascular-Kidney-Metabolic Medication Eligibility Across National Survey, Community-Based, and Ambulatory Healthcare Samples. JAMA cardiology.