Blood Cancer Journal
外部验证iStopMM模型在多元种族MGUS患者中的风险分层表现
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该研究首次在种族和民族多样性较高的美国布朗克斯地区对iStopMM模型进行了外部验证，证实该模型在该人群中的判别能力为AUROC 0.78，显示其在临床风险评估中的潜力。文章还指出，iStopMM模型在预测骨髓中≥10%浆细胞时具有较高的灵敏度（93.3%）但特异性较低（33.7%），提示其在临床实践中可能用于减少不必要的骨髓活检，具有实际应用价值。
文献概述
本文《Assessing the performance of the Iceland screens, treats, or prevents multiple myeloma (iStopMM) model in a multicultural Bronx cohort: implications for monoclonal gammopathy of undetermined significance risk stratification》，发表于《Blood Cancer Journal》杂志，回顾并总结了iStopMM模型在美国布朗克斯地区多元文化人群中的外部验证结果。
背景知识
单克隆丙种球蛋白病（MGUS）是一种前恶性浆细胞疾病，具有进展为多发性骨髓瘤（MM）或冒烟型骨髓瘤（SMM）的风险。传统的风险分层模型如梅奥诊所的评分系统依赖于血清游离轻 chain（FLC）比值、M蛋白水平和免疫球蛋白类型，但这些模型主要基于白种人群数据，缺乏对种族和民族多样性人群的适用性验证。iStopMM模型在冰岛人群中开发，依赖于M蛋白浓度、FLC比值、免疫球蛋白亚型及总Ig水平，用于预测骨髓中浆细胞比例≥10%，但尚未在其他人群中广泛验证。本研究旨在评估该模型在美国布朗克斯地区非冰岛人群中的判别能力，尤其是非洲裔和西班牙裔人群，以确定其临床适用性。
研究方法与实验
研究团队回顾性分析了Montefiore医学中心2002年至2023年间确诊为MGUS并接受骨髓活检的患者。共190名患者被纳入分析，其中52.6%为非裔美国人，23.2%为西班牙裔/拉美裔。研究使用iStopMM模型的变量（包括免疫球蛋白亚型、M蛋白浓度、FLC比值、总IgA、IgG、IgM水平）进行预测，并与实际骨髓浆细胞比例进行比较。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究验证了iStopMM模型在非冰岛、多元种族人群中的应用性能，提示其在临床风险评估中的潜在实用性。未来需在更大、前瞻性研究中进一步验证该模型在不同种族亚组中的适用性，并探索是否调整模型参数（如FLC比值、M蛋白水平）可提高其特异性。
结语
iStopMM模型在冰岛人群中开发，用于预测MGUS患者进展为SMM或更严重疾病的风险。本研究首次在种族和民族多样性较高的布朗克斯人群中验证了该模型的判别能力，其AUROC为0.78，表明该模型在不同人群中的适用性。尽管灵敏度较高（93.3%），但特异性较低（33.7%），提示模型可能高估风险，导致不必要的骨髓活检。研究团队建议采用Youden指数优化后的33%风险阈值，以平衡灵敏度与特异性。该研究为iStopMM模型在临床实践中的广泛应用提供了初步证据，但还需更大样本和前瞻性研究进一步验证其在不同人群中的表现，并探索模型调整以提升其临床实用性。此外，研究未分析不同MGUS亚型在多元种族人群中的分布差异，后续研究应进一步探索该模型在不同种族和免疫球蛋白亚型中的预测能力。
