American Journal of Hematology
AAA+ 模型：一种用于原发性血小板增多症生存预测的新型模型
小赛推荐：
该研究通过多中心、大样本回顾性分析，建立并验证了AAA+生存预测模型，较现有模型（如IPSET和AAA）具有更高的预测准确性，为原发性血小- thrombocythemia（ET）患者的长期生存风险分层提供了更优的临床工具。
文献概述
本文《Triple A Plus (AAA+) Survival Prediction Model for Essential Thrombocythemia》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了一项针对原发性血小板增多症（ET）的新型生存预测模型的开发与验证过程。研究基于美国梅奥诊所的发现队列（658例ET患者）以及来自以色列和意大利的外部验证队列（共7308例患者），系统评估了与生存相关的风险因素，并通过Cox回归分析构建了AAA+模型。该模型整合了年龄、ANC、AMC、ALC、性别、高血压和动脉血栓史等变量，具有优于现有模型的AUC值和C-index，显示其在长期生存预测中的显著优势。
背景知识
原发性血小板增多症（ET）是一种以血小板过度增生为特征的骨髓增殖性肿瘤，常见于中老年人，患者长期生存差异大，部分亚组生存期可达数十年，而高风险患者则面临显著缩短的生存期。传统风险评估模型如IPSET和AAA主要基于年龄、白细胞计数和血栓史等变量，但未能充分纳入宿主相关因素（如心血管风险、性别等）对生存的影响。本研究首次系统评估了绝对单核细胞计数（AMC）在ET生存预测中的作用，并结合多中心数据，构建了一个更全面的生存预测模型（AAA+）。研究不仅验证了模型在不同人群中的普适性，还进一步分析了疾病特异性死亡率，为ET患者的个体化管理提供了新思路。此外，研究强调生活方式干预和心血管疾病管理在改善长期预后中的重要性，为临床决策提供了有力支持。
研究方法与实验
研究团队首先在梅奥诊所队列中识别并验证与ET生存相关的独立风险变量，包括年龄、ANC、AMC、ALC、性别、高血压及动脉血栓史。随后，基于风险比（HR）加权，构建了AAA+模型，并通过以色列和意大利的外部队列进行验证。研究采用Kaplan-Meier分析、Cox多变量回归、ROC曲线分析、AIC和C-index等统计方法评估模型的判别能力和整体性能。此外，研究还比较了模型预测生存与普通人群预期寿命的差异，以评估疾病特异性死亡率。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究为ET的个体化风险评估和生存预测提供了更精准的临床工具，有助于指导治疗决策和长期随访策略。未来研究可进一步结合基因突变信息，提升模型的分子层面预测能力。此外，模型在其他骨髓增殖性疾病的适用性仍需探索。
结语
本研究通过整合宿主相关因素与血液学参数，构建并验证了AAA+生存预测模型，显著优于现有模型（IPSET和AAA）。该模型不仅具有良好的判别能力（AUC值分别为0.92和0.91），还在多个独立队列中展现出稳定的预测性能。研究强调了宿主因素在ET生存预测中的核心作用，提示临床医生在评估患者预后时应综合考虑其心血管健康和生活方式。此外，研究指出超低危患者的生存几乎与普通人群无异，提示在临床试验或治疗决策中应特别关注该亚组的长期管理策略。AAA+模型的建立为个体化治疗和精准医学在骨髓增殖性肿瘤中的应用提供了新的证据和工具。
