American Journal of Hematology
造血干细胞移植供体选择对骨髓纤维化患者生存预后的影响
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本研究基于欧洲骨髓移植研究组（EBMT）的大型队列数据，分析了不同供体类型对骨髓纤维化患者接受异基因造血干细胞移植后的生存和并发症影响，结果显示匹配同胞供体和匹配无关供体的长期生存率相当，而部分供体类型移植后非复发死亡率较高，为临床供体选择提供了重要参考。
文献概述
本文《Impact of Donor Type on Outcomes After Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation in Myelofibrosis》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了2015年至2021年间在EBMT中心接受首次异基因造血干细胞移植的2809名骨髓纤维化患者的移植结果，比较了匹配同胞供体（MSD）、匹配无关供体（MUD）、不匹配无关供体（MMUD）和单倍体供体（HD）对总体生存率、无进展生存率、移植物抗宿主病等指标的影响。文章还进一步分析了不同供体类型在60岁以上患者中的效果，以及使用PT-Cy方案后慢性移植物抗宿主病的发生率变化。
背景知识
骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）是一种骨髓增殖性肿瘤，常伴随脾肿大、贫血及全身炎症反应，且进展后可能转化为急性白血病。异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是唯一潜在治愈手段，但供体选择对移植成功率和并发症发生至关重要。匹配同胞供体长期被视为最优选择，但随着PT-Cy等策略的优化，无关或单倍体供体的移植效果逐步提升。尽管如此，供体HLA匹配度仍显著影响移植物抗宿主病（GvHD）、非复发死亡率等关键指标。研究通过大规模回顾性分析，探讨了不同供体类型在当代移植实践中的适用性，特别是对老年患者群体的临床意义。
研究方法与实验
研究纳入了2809名2015-2021年间在EBMT中心接受首次allo-HCT的MF患者，依据供体类型分为MSD（n=742）、MUD（n=1401）、MMUD（n=379）和HD（n=287）四组。主要终点为总体生存（OS），次要终点包括无进展生存（PFS）、复发累积发生率、非复发死亡率（NRM）、植入成功率及急性和慢性移植物抗宿主病（GvHD）发生率。采用多变量Cox比例风险模型进行分析，调整了患者年龄、供体年龄、基因突变类型、疾病风险分层、移植前合并症指数等因素。此外，研究还特别分析了60岁以上患者群体及使用PT-Cy方案后的移植结果。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究为临床医生提供了关于骨髓纤维化患者供体选择的最新证据，支持MSD或MUD作为首选供体类型。未来应进一步优化PT-Cy方案、探索基因编辑供体匹配策略，并进行前瞻性试验验证不同供体类型在老年患者中的适用性。
结语
骨髓纤维化患者接受allo-HCT时，供体类型显著影响生存和并发症风险。匹配同胞供体和匹配无关供体的长期生存率相近，而非匹配供体（MMUD和HD）虽可实施移植，但伴随更高的非复发死亡率和急性移植物抗宿主病发生率。单倍体移植虽植入率较低，但长期生存率与匹配供体接近，且慢性移植物抗宿主病风险较低。PT-Cy的应用可显著降低慢性GvHD发生率，提高移植安全性。对于60岁以上患者，匹配无关供体移植效果与同胞供体相当，提示MUD可作为替代选择。研究结果强调，供体选择应综合考虑HLA匹配度、年龄及GvHD预防策略，以优化MF患者的移植预后。
