American Journal of Hematology
引人注目的研究标题：TPO-RAs在系统性红斑狼疮和抗磷脂综合征相关免疫性血小板减少症中的疗效与血栓风险评估
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该研究基于法国多中心回顾性队列，评估了80例系统性红斑狼疮（SLE）或抗磷脂综合征（APS）相关免疫性血小板减少症（ITP）患者使用血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）的疗效与安全性。研究发现总体反应率为78.8%，但血栓事件（TE）发生率在不同亚组中存在显著差异，APS组TE发生率高达50%。
文献概述
本文《Efficacy and Thrombotic Risk of Thrombopoietin Receptor Agonists for Immune Thrombocytopenia Secondary to Systemic Lupus and Antiphospholipid Syndrome: French Experience With 80 Patients》，发表于《American Journal of Hematology》杂志，回顾并总结了80例SLE或APS相关ITP患者使用TPO-RAs的疗效与安全性数据，重点分析了不同患者亚组中TE的发生率及其管理策略。
背景知识
系统性红斑狼疮（SLE）和抗磷脂综合征（APS）是自身免疫性疾病，常伴随免疫性血小板减少症（ITP）。TPO-RAs作为二线治疗药物，已被广泛用于原发性ITP患者，但其在SLE和APS相关ITP中的安全性和有效性仍存在争议。尽管已有研究提示TPO-RAs在SLE相关ITP中疗效显著，但APS患者使用TPO-RAs后出现高TE发生率，尤其在既往有TE史的患者中更为显著。此外，血小板减少的机制在这些疾病中与原发性ITP相似，但APS患者因存在APA（抗磷脂抗体）和临床TE史，其血栓形成风险更高。本文旨在通过大规模回顾性研究，提供更详尽的TPO-RAs使用风险评估，并探讨TE发生后的管理策略，为临床决策提供参考依据。
研究方法与实验
本研究为多中心回顾性队列研究，纳入法国CARMEN- France注册中心自2012年至2024年期间接受TPO-RAs治疗的80例成人ITP患者，分为三组：（1）SLE或狼疮抗体阳性但无APA患者（n=37）；（2）SLE或狼疮抗体阳性且APA阳性但无TE史患者（n=27）；（3）APS相关ITP患者（n=16）。收集患者人口统计、病史、TE风险因素、治疗反应及TE发生情况等数据，并采用标准化国际疗效标准评估TPO-RAs治疗反应率及TE发生率。
关键结论与观点
研究意义与展望
该研究为SLE和APS相关ITP的治疗提供了关键证据，表明TPO-RAs在特定亚组患者中具有较好的疗效，但在APA阳性或APS患者中存在显著血栓风险。未来需要前瞻性研究进一步验证结果，并探索TPO-RAs联合抗凝治疗的最佳方案，以降低TE风险并维持疗效。此外，研究还建议在APS相关ITP中优先考虑其他治疗策略，如BTK抑制剂或基因治疗相关技术。
结语
本研究系统评估了TPO-RAs在SLE和APS相关ITP患者中的疗效与血栓事件发生率，发现其在无APA的SLE患者中反应率高且安全性良好，但在APS患者中血栓风险显著。研究还指出，TE发生后继续使用TPO-RAs并联合抗凝治疗可降低复发风险，但需个体化评估出血与血栓平衡。这些数据为临床医生在选择二线治疗方案时提供了重要参考，并强调了APA状态在治疗决策中的关键作用。此外，研究也凸显了在ITP治疗中需关注血栓风险因素，尤其是在APA阳性或APS患者中，应谨慎使用TPO-RAs。未来可结合AI辅助药物筛选及新型基因编辑技术，进一步优化ITP的个体化治疗策略。
