传统的制药行业更专注于小分子药物的开发，随着人们对分子生物学的深入研究以及对人类基因组的破解，发展出了抗体、ASO、siRNA多种疗法，它们的出现可以覆盖更多疾病靶点和机制。与非罕见病药物相比，罕见病药物的临床前研发存在一些特有的优势，由于大部分罕见病属于基因突变引起， 因此属于典型的“生物标记物”明确的疾病，在临床前的药物设计上相比于靶点不明确或是靶点复杂的非罕见病更容易设计出合理的药物分子；其次，由于基因药物本身的特性，大部分基因治疗药物所需的基因序列是已知的，这又进一步降低了药物设计的难度；最后，核酸类药物目前生产合成手段成熟，工业化程度高。所以未来基因治疗将在罕见病领域扮演更重要的角色。

基因治疗方式的特征