Blood Cancer Journal
引人注目的研究：慢性粒单核细胞白血病的异基因干细胞移植疗效分析
小赛推荐：
本研究回顾了138例CMML患者的异基因干细胞移植（ASCT）疗效，并分析了移植后生存（PTS）的关键预测因素。研究强调了移植时机和骨髓原始细胞比例对预后的重要性，同时指出了移植后环磷酰胺（PTCy）的潜在不利影响。
文献概述
本文《Allogeneic stem cell transplantation in chronic myelomonocytic leukemia: analysis of post-transplant survival and risk factors in 138 Mayo Clinic patients》，发表于Blood Cancer Journal杂志，回顾并总结了梅奥诊所138例慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者接受异基因干细胞移植（ASCT）后的生存情况及相关风险因素。研究重点分析了移植阶段、骨髓原始细胞比例、细胞遗传学、是否接受低甲基化治疗及化疗线数对移植后生存（PTS）的影响，并评估了移植后环磷酰胺（PTCy）在移植物抗宿主病（GVHD）和无复发生存（GRFS）中的作用。研究结果显示，移植前骨髓原始细胞<5%、移植后第100天细胞遗传学正常、慢性GVHD的存在与更长的PTS相关，而移植前HMA暴露和多线化疗则与较差的PTS相关。该研究为CMML患者移植决策提供了临床依据。
背景知识
慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种具有骨髓增殖与骨髓异常增生特征的血液系统恶性疾病，约15%-30%的患者最终发生原始细胞危象（blast transformation, BT），预后极差，移植成为唯一潜在治愈手段。尽管既往研究已提出多种移植前风险评分系统（如BLAST评分、CPSS-mol），但移植后风险评估仍不完善。此外，移植后环磷酰胺（PTCy）虽被广泛用于GVHD预防，但其在CMML中的疗效尚存争议。本研究通过大样本回顾性分析，进一步明确了移植阶段、移植前后疾病状态、细胞遗传学、供体选择等对PTS和GRFS的影响，为个体化移植策略提供了新证据。
研究方法与实验
本研究回顾了梅奥诊所1995年至2024年间138例CMML患者的临床资料，根据是否发生BT分为慢性期移植组（Group A，n=104）和BT后移植组（Group B，n=34）。移植后生存（PTS）定义为从移植日到任何原因死亡的时间；无复发生存（RFS）定义为至复发或死亡的时间；无GVHD无复发生存（GRFS）定义为至急性GVHD、慢性GVHD需系统治疗、复发或死亡的时间。采用Kaplan-Meier分析和Cox比例风险模型进行单变量和多变量分析，评估各临床、细胞遗传学和分子因素对PTS和GRFS的影响。
关键结论与观点
研究意义与展望
本研究为CMML患者ASCT后生存预测提供了基于真实临床数据的证据，强调了移植前疾病状态和移植后早期评估的重要性。未来研究应关注如何优化疾病控制以提高移植成功率，并进一步探索PTCy在CMML中的不良影响机制。此外，研究结果支持在BT前进行移植以改善长期生存，为高风险患者移植时机选择提供了依据。
结语
本研究系统分析了138例CMML患者在梅奥诊所接受异基因干细胞移植的疗效及预后因素，强调移植时机和骨髓原始细胞比例对移植后生存具有显著影响。研究发现，移植前骨髓原始细胞<5%、移植后第100天细胞遗传学正常及慢性GVHD的存在与更长的PTS相关，而移植前低甲基化治疗和多线化疗则与较差预后相关。此外，移植后环磷酰胺（PTCy）与较高的复发率相关，提示其在CMML移植中的潜在不利影响。这些结果为临床医生提供了更明确的风险分层和移植策略优化依据，尤其是在高危CMML患者中。未来应进一步开展前瞻性研究以验证这些发现，并探索更优的移植前疾病管理策略。
