Leukemia
核结合因子急性髓系白血病一线治疗中吉妥珠单抗的疗效分析

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本研究通过多中心回顾性分析265例核结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）患者的数据，探讨了吉妥珠单抗（GO）联合高强度化疗（IC）对患者生存率和疾病缓解的影响。研究显示，GO的加入显著提高了2年总生存率和无事件生存率，同时提升了可测量残留病（MRD）阴性缓解的比例，为CBF-AML患者的治疗提供了新的临床证据支持。

 

文献概述
本文《Gemtuzumab ozogamicin in first-line treatment of CBF-AML: insights from a retrospective multi-center analysis》，发表于Leukemia杂志，回顾并总结了GO在CBF-AML患者一线治疗中的作用。整段数据基于多中心注册研究，分析了265例CBF-AML患者的治疗方案与生存数据，强调GO在总生存（OS）和无事件生存（EFS）中的积极影响，以及其在MRD阴性缓解中的显著提升。

背景知识
核结合因子急性髓系白血（CBF-AML）是一种具有特定染色体易位的AML亚型，如t(8;21)或inv(16)，这类患者通常预后较好，但仍面临较高的复发风险。吉妥珠单抗ozogamicin（GO）是一种CD33靶向的抗体药物，早期因安全性问题撤市，后经剂量优化重新获批。近年来，多个临床试验和荟萃分析支持其在AML中的疗效，尤其是对CBF-AML患者。尽管如此，GO在一线治疗中的长期疗效、剂量优化及安全性仍存在争议。本研究通过多中心回顾性分析，进一步验证了GO在CBF-AML患者中的治疗价值，为临床实践提供更坚实的现实世界证据。

 

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研究方法与实验
研究纳入2014年至2023年间265例CBF-AML患者，其中80例在诱导治疗中接受GO，185例未接受GO。研究使用Kaplan-Meier法估算生存曲线，并通过log-rank检验和Gray’s检验分析组间差异。主要终点包括总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）和可测量残留病（MRD）阴性缓解率。安全性终点包括血小板恢复时间、3级及以上感染和出血事件、窦性阻塞综合征（SOS）等。

关键结论与观点

• GO组患者的2年总生存率为90%，显著高于非GO组的80%（HR 0.45，95% CI 0.21–0.95，P=0.036）
• GO组的2年无事件生存率为51%，高于非GO组的36%（HR 0.69，95% CI 0.48–0.99，P=0.046）
• GO组患者达到MRD阴性缓解的比例更高（77% vs 49%，P<0.001），且中位MRD转阴时间更短（5.6个月 vs 8.4个月，P<0.001）
• 尽管GO组血小板恢复时间延迟，但3级及以上感染和出血事件发生率在两组间无显著差异（P=0.49和P=0.25）
• 在多变量分析中，GO治疗仍与更好的OS和EFS相关，且在不同亚组中疗效一致（P<0.05）

研究意义与展望
研究结果支持将GO纳入CBF-AML患者的一线治疗方案，尤其适用于诱导化疗阶段。尽管本研究为回顾性分析，且GO剂量和治疗方案存在异质性，但其在提高MRD阴性缓解和延长生存期方面的一致性增强了临床应用信心。未来仍需前瞻性研究进一步验证最佳剂量和治疗时机，并探索GO与其它靶向药物（如midostaurin）的协同作用。

 

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结语
综上所述，这项多中心回顾性研究为GO在CBF-AML患者中的临床应用提供了进一步的现实世界支持。尽管GO曾因毒性问题退出市场，但剂量优化后其在改善总生存和无事件生存中的作用已被多项研究证实。本研究再次验证了GO在一线治疗中的生存优势，且安全性可控，为CBF-AML患者的个体化治疗提供了依据。未来研究可结合分子标志物与MRD监测，进一步优化GO的使用策略，并探索其与其他靶向药物联合的潜在优势，从而推动CBF-AML治疗的精准化与高效化。

 

Julian Ronnacker, Philippe J Muller, Jan-Henrik Mikesch, Christoph Schliemann, and Maher Hanoun. Gemtuzumab ozogamicin in first-line treatment of CBF-AML: insights from a retrospective multi-center analysis. Leukemia.