目前自从Alnylam公司开发了GalNAC技术以后，递后技术，尤其是肝外递送并无革命性的突破。对于小鼠来说，可以采用一些IT或者局部给药技术实现ASO药物的靶器官递送，由于ASO序列较短，可以进入细胞。