眼科基因治疗临床前的药效评价是重要的一环，其检测手段需要科学地评价药物的有效性。检测手段可大致分了三类，眼科功能评价、病理分析和分子检测。

1）眼科功能评价
OCT：一种对眼透光组织做断层成像的技术，分为前节OCT检查和后节OCT检查。前节OCT可检查角膜、虹膜和晶状体等结构，准确判断是组织中哪一层发生病变。后节OCT可检查视网膜，判别视网膜的十层细胞是否病变。
ERG：通过检测视网膜的电生理情况，判别视锥细胞和视杆细胞的感光功能是否正常。
荧光眼底镜：观察到眼底的情况。比如可以进行眼底血管造影检测、观察荧光药物表达等。
间接检眼镜：可检查眼底病变，通过仪器内置的透镜将眼底放大，观察眼底的病变情况，具有无创伤、观察范围大、立体感强和景深宽等特点。
数码裂隙灯：可观察眼表的仪器，用于如角膜、虹膜等眼前节部位的彩色拍照。
眼压计：可测量大小动物眼内压，可应于导致眼内压力改变而病变的检测。

2）病理分析
视网膜/脉络膜铺片：观察基因药物在视网膜或脉络膜的表达，判断药物递送的准确性。
切片染色：如石蜡切片、冰冻切片、H&E染色等，可以观察特定组织的结构。
免疫荧光/免疫组化：a.检测特定蛋白的表达。b.通过特定抗体，标记细胞类型，并可以判断是否病变。

3）分子检测
通过Western Blot，qPCR，ELISA 等检测基因药物的蛋白表达或靶基因的表达等，判断药效。