从实验效果最好的这一方面来考虑，选择如猴子、兔子、狗和猪等大动物眼球进行实验是最合适且稳妥的，这是因为大动物的眼球与人眼球的结构、大小和生理功能最为相似。但实际上大动物很难满足眼科基因治疗临床前研究的需求，这有多方面的原因。首先是养殖一只大动物的成本和周期都是较大的，这对于药企来说是一个沉重的负担，特别是对于前提已经筛选到较多靶点或阳性药物的时候，使用大动物进行药效评价就显得不合时宜。另外，眼科遗传性疾病的模型，通常需要构建基因动物模型，而对大动物进行基因编辑的难度显然是比较高的。相比于大动物，将小鼠或大鼠作为眼科基因治疗动物模型则可以满足较多的应用场景。毕竟小鼠或大鼠的成本较低，养殖的周期也短，对其进行基因编辑的技术也十分成熟，并且已经有相当多的报道将小鼠或大鼠用于眼科疾病的研究。
       使用动物模型进行人类基因功能研究时，需要该动物模型与人的基因组高度同源，这样才可以尽可能模拟人的生理生化机制。小鼠基因组虽然与人的基因组高度同源，但却很少基因具有100%的保守性。因此使用药物或进行基因修饰等操作会引起差异，所以有必要将小鼠基因替换为人的基因。
        使用人源化小鼠模型有以下优点：

1） 探究基因功能，更接近人源基因的机制作用。

2） 临床前药物评价，适合ASO、gRNA的筛选与评价等，模拟在人体内药物对致病基因的作用。