智鼠故事 
B6-huGDF8/huTFRC小鼠
复苏/繁育服务
产品名称
B6-huGDF8/huTFRC
产品编号
C001794
品系全称
C57BL/6NCya-Mstnem1(hMSTN)Tfrctm2(hTFRC)/Cya
品系背景
C57BL/6NCya
品系状态
使用本品系发表的文献需注明： B6-huGDF8/huTFRC mice (Catalog C001794) were purchased from Cyagen.
交付类型
周龄
性别
基因型
数量
品系介绍
B6-huGDF8/huTFRC 小鼠是通过将B6-huMSTN (huGDF8) 小鼠（产品编号：C001636）与B6-huTFRC 小鼠（产品编号：C001860）交配获得的双基因人源化模型。转铁蛋白受体 1（TFR1或TFRC）在脑内皮细胞和肌肉细胞中高表达，其可被用作受体介导的转胞吞作用（RMT）靶点，从而实现大分子药物高效跨越血脑屏障（BBB）及肌肉组织转运。该模型可用于肌肉萎缩症、肌肉减少症、代谢综合征、铁代谢疾病的病理机制及治疗手段研究，以及MSTN/TFRC靶向药物的筛选、研发和安全性评价。
构建方案
图1. B6-huMSTN (huGDF8)小鼠的基因编辑策略。将小鼠Mstn基因组DNA替换为人类MSTN基因组DNA，小鼠信号肽保留不变。
图2. B6-huTFRC 小鼠基因编辑策略。将小鼠Tfrc基因编码内源性胞外结构域的序列替换为人源TFRC基因编码胞外结构域的序列，其鼠源胞质及螺旋结构域则予以保留。
