B6-hALK7 (hACVR1C)小鼠

激活素A受体1C型（ACVR1C），又称激活素受体样激酶7（ALK7），属于转化生长因子-β（TGF-β）超家族信号通路中的I型丝氨酸/苏氨酸激酶受体，在细胞信号转导中发挥关键作用。该受体能够特异性识别并结合激活素AB、激活素B及NODAL等配体，进而磷酸化下游SMAD2/SMAD3转录因子，启动经典的SMAD依赖性信号通路，参与调控细胞增殖、分化、凋亡以及代谢平衡等多种生物学过程 ^[1]。ACVR1C在多种组织中广泛表达，尤其在代谢活跃的器官（如脂肪组织、胰腺、心脏）以及中枢神经系统特定区域呈现高表达模式，提示其在能量代谢调控和神经功能维持中具有重要作用。近年研究发现，ACVR1C信号通路的异常激活或功能缺陷与多种代谢性疾病（如肥胖、2型糖尿病）的发生发展密切相关 ^[2]。此外，该受体在视网膜母细胞瘤等恶性肿瘤中也表现出显著的调控作用，其分子机制可能涉及对肿瘤细胞增殖和代谢重编程的影响 ^[3]。基于其在疾病发生中的关键作用，ACVR1C已成为代谢紊乱和肿瘤治疗领域极具潜力的分子靶点。

B6-hALK7 (hACVR1C)小鼠是通过基因编辑技术构建的人源化模型，将鼠源Acvr1c基因的2号外显子aa.27开始到部分2号内含子的区域替换为ACVR1C chimeric CDS-WPRE-BGH pA基因表达元件，保留了Acvr1c鼠源信号肽。该模型可用于肥胖、2型糖尿病等代谢性疾病和视网膜母细胞瘤等恶性肿瘤的病理机制及治疗手段研究，以及ACVR1C靶向药物的筛选、研发和安全性评价。