Msc-flox 基因敲除小鼠

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产品名称

Msc-flox 基因敲除小鼠

产品编号

S-CKO-03791

品系全称

C57BL/6JCya-Mscem1flox/Cya

品系背景

C57BL/6JCya

品系编号

CKOCMP-17681-Msc-B6J-VA

品系状态

使用本品系发表的文献需注明: Msc-flox 基因敲除小鼠 mice (Strain S-CKO-03791) were purchased from Cyagen.
交付类型
周龄
性别
基因型
数量
cKO小鼠库模型

基本信息

基因研究概述

质控标准

基因
基因全称
musculin
基因别称
MyoR,bHLHa22
染色体号
Chr 1 (Mouse)
转录本 ID
NCBI: NM_010827 | Ensembl: ENSMUST00000027062
修饰方式
条件性基因敲除
靶向范围
Exon 1
敲除长度
~4.7 kb
品系说明
该品系是基于策略设计时的数据库信息制作而成,建议您在购买前查询最新的数据库和相关文献,以获取最准确的表型信息。
表型提示
MGI:1333884Mice homozygous for a targeted mutation are obtained at predicted Mendelian ratios and exhibit no obvious phenotypic abnormalities.
基因Msc,也称为Mesenchymal stem/stromal cells,是一类多能干细胞,具有自我更新能力和向多种细胞类型分化的潜能。它们存在于多种组织中,如骨髓、脂肪组织、脐带血和胎盘等,并已广泛应用于再生医学和细胞治疗领域。

在细胞治疗中,MSCs被用作细胞载体,通过基因修饰表达治疗基因,以实现肿瘤靶向治疗。例如,利用MSCs表达HSV-TK基因,可以通过给予药物GCV来诱导肿瘤细胞死亡,从而达到治疗癌症的目的[1]。此外,MSCs还可以通过表达TRAIL等抗肿瘤因子,直接杀伤肿瘤细胞,或通过促进血管生成和免疫调节等机制,间接抑制肿瘤的生长和转移[3,4]。

然而,MSCs在肿瘤患者中的应用也存在一些安全性问题。为了解决这一问题,研究人员尝试将自杀基因iCasp9导入MSCs中,以实现MSCs的可控性。当需要时,给予药物AP20187可以激活iCasp9,诱导MSCs死亡,从而避免其潜在的风险[1]。

MSCs在心血管疾病的治疗中也具有重要作用。MSCs可以分化为内皮细胞,促进血管生成,改善心肌缺血和心功能不全。例如,MSCs可以过表达CXCR4,增强其向缺血心肌的归巢和分化能力,促进血管生成和心肌修复[3]。此外,MSCs还可以通过分泌多种细胞因子,如VEGF和HIF-1α,进一步促进血管生成和心肌修复[3]。

MSCs还可以用于治疗遗传性疾病。例如,利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,可以将正常基因插入到患者MSCs中,以治疗某些遗传性疾病。例如,对于Bietti结晶性角膜视网膜营养不良(BCD)患者,可以利用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术,将正常基因插入到患者MSCs中,并通过移植到患者体内,达到治疗BCD的目的[2]。

综上所述,基因Msc是一类多能干细胞,具有广泛的应用前景。通过基因修饰,MSCs可以用于肿瘤靶向治疗、心血管疾病治疗和遗传性疾病治疗等。然而,MSCs在肿瘤患者中的应用也存在安全性问题,需要进一步研究和解决。

参考文献:
1. Rossignoli, Filippo, Grisendi, Giulia, Spano, Carlotta, Horwitz, Edwin M, Dominici, Massimo. 2018. Inducible Caspase9-mediated suicide gene for MSC-based cancer gene therapy. In Cancer gene therapy, 26, 11-16. doi:10.1038/s41417-018-0034-1. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29955091/
2. Meng, Xiang, Jia, Ruixuan, Zhao, Xinping, Xu, Boling, Yang, Liping. 2024. In vivo genome editing via CRISPR/Cas9-mediated homology-independent targeted integration for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy treatment. In Nature communications, 15, 3773. doi:10.1038/s41467-024-48092-9. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38710738/
3. Liang, Jialiang, Huang, Wei, Yu, Xiyong, Ashraf, Muhammad, Wang, Yigang. 2012. Suicide gene reveals the myocardial neovascularization role of mesenchymal stem cells overexpressing CXCR4 (MSC(CXCR4)). In PloS one, 7, e46158. doi:10.1371/journal.pone.0046158. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23029422/
4. Bao, Qi, Zhao, Yue, Niess, Hanno, Nelson, Peter J, Bruns, Christiane J. 2012. Mesenchymal stem cell-based tumor-targeted gene therapy in gastrointestinal cancer. In Stem cells and development, 21, 2355-63. doi:10.1089/scd.2012.0060. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22530882/