智鼠故事 
hTFRC/Ttn-KO小鼠
复苏/繁育服务
产品名称
hTFRC/Ttn-KO
产品编号
C001976
品系全称
C57BL/6Cya-Ttnem1Tfrctm1(hTFRC)/Cya
品系背景
C57BL/6Cya
品系状态
使用本品系发表的文献需注明： hTFRC/Ttn-KO mice (Catalog C001976) were purchased from Cyagen.
交付类型
周龄
性别
基因型
数量
品系介绍
hTFRC/Ttn-KO小鼠是通过将Ttn-KO小鼠（产品编号：S-KO-05587）与hTFRC小鼠（产品编号：C001584）交配获得的模型，可用于家族性扩张型心肌病（DCM）、早发性肌病、肌营养不良等遗传性肌肉疾病的研究，助力TFRC靶向基因补充治疗药物的研发和临床前药理药效评估。Ttn基因敲除纯合致死，杂合Ttn-KO小鼠是可存活且可育的。
构建方案
hTFRC/Ttn-KO小鼠是通过将Ttn-KO小鼠（产品编号：S-KO-05587）与hTFRC小鼠（产品编号： C001584）交配获得的模型。
图1a. hTFRC小鼠基因编辑打靶示意图。
*TFRC chimera CDS：小鼠胞质及螺旋结构域-人源胞外结构域。
图1b. hTFRC小鼠基因编辑打靶示意图。使用TurboKnockout打靶技术，将小鼠Tfrc基因2号外显子序列的部分编码区替换为TFRC chimera CDS WPRE-BGH pA组件。通过基因编辑技术敲除小鼠Tfrc基因10~13号外显子序列。
图2. Ttn-KO小鼠基因编辑打靶示意图。通过基因编辑技术敲除小鼠Ttn基因4-6号外显子序列。
