C-NKG-SGM3小鼠

C-NKG小鼠是由赛业生物在NOD-Scid背景品系上敲除Il2rg基因而自主研发的一种重度免疫缺陷小鼠，该品系缺乏成熟的T、B和NK免疫细胞，补体活性降低，巨噬细胞对人源细胞的吞噬作用较弱。因此，C-NKG小鼠能够高效地移植人造血干细胞（HSC）、外周血单个核细胞（PBMC）、患者肿瘤组织异种移植（PDX）或成体干细胞和组织。

在免疫学研究领域，人类和小鼠在生理和免疫系统方面存在差异，因此直接在小鼠身上进行的研究并不能完全反映人类的情况。通过将人外周血单个核细胞（PBMC）或人造血干细胞（HSC）移植到免疫缺陷小鼠中，使小鼠的免疫系统部分或全部被人类免疫系统所替代，可以在活体内模拟人类免疫系统的功能，为研究人类免疫系统提供了一个有效的模型。然而在实际的人鼠异种移植中，由于小鼠体内缺乏特定的人类生长因子和支持基质细胞等的原因，使用一般的免疫缺陷小鼠进行移植很可能会造成移植效率的差异。通过基因编辑技术对免疫缺陷小鼠进行改造是改善异种移植效率的通用策略。

SCF基因（又称KITLG）编码酪氨酸激酶受体的配体，在胚胎期的生殖细胞和神经细胞发育以及造血过程中发挥作用。GM-CSF基因（又称CSF2）编码可以控制粒细胞和巨噬细胞的产生、分化和功能的一种细胞因子。IL3基因编码一种促生长细胞因子，该细胞因子能够支持广泛的血细胞类型的增殖，涉及细胞生长、分化和凋亡等各种细胞活动。研究表明，携带人类IL3、GM-CSF（CSF2）和SCF（KITLG）的重度免疫缺陷小鼠在急性髓细胞癌（AML）异种移植中的移植效率明显提高 ^[1]，支持髓系和调节性T细胞群的稳定移植 ^[2]，这对于高效移植各种造血系和原发性急性髓系白血病样本具有重要作用。C-NKG-SGM3小鼠是在C-NKG小鼠的背景上引入人类KITLG、CSF2和IL3基因所构建的，与C-NKG小鼠相比，C-NKG-SGM3小鼠能有效增强髓系细胞的分化，提高造血系和急性髓系白血病细胞的移植效率，可用于免疫肿瘤学、免疫学和传染病研究。